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赛诺菲/再生元重磅抗体新药新适应症拟纳入优先审评
发布时间: 2025-03-21     来源: 医药观澜

3月19日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,赛诺菲(Sanofi)申报的度普利尤单抗注射液一项新适应症上市申请拟纳入优先审评,拟定适应症为大疱性类天疱疮

几日前(3月11日),再生元(Regeneron)和赛诺菲公布了度普利尤单抗治疗中重度大疱性类天疱疮(BP)成人患者的关键性2/3期临床研究结果,该试验达到了所有主要及关键次要终点,接受度普利尤单抗治疗的患者获得持久缓解的比例是安慰剂组的5倍。目前,美国FDA已经接受度普利尤单抗用于治疗成人BP的上市申请,并授予其优先审评资格。

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截图来源:CDE官网


BP是一种慢性且易复发的皮肤病,伴有潜在的2型炎症,通常发生于老年人群。其特点为剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红及疼痛性病变。水疱和皮疹可能遍布全身,导致皮肤出血和结痂,使患者更易感染,并影响日常生活。

度普利尤单抗(dupilumab)是FDA批准的首个抗IL-4Rα抗体,由赛诺菲再生元联合开发。它能够通过IL-4和IL-13“双靶点”的创新作用机制阻断2型炎症通路,降低2型炎症的病理性反应,从机制上治疗2型炎症相关疾病研究表明,IL-4和IL-13是2型炎症的关键驱动因素,在多种炎症性疾病中发挥重要作用。

今年3月,再生元和赛诺菲在2025年美国皮肤科学会(AAD)年会上公布了关键性2/3期临床试验ADEPT结果。ADEPT试验共招募106例中重度BP成人患者,患者在接受口服皮质类固醇(OCS)治疗的基础上,被随机分为每两周接受度普利尤单抗(n=53)或安慰剂(n=53)治疗。持续疾病缓解的定义为在16周内完成OCS递减方案且无复发,同时在36周治疗期间未使用补救治疗

在36周时,度普利尤单抗治疗组患者与安慰剂组相比的结果如下:


  • 20%患者实现了持续疾病缓解,而安慰剂组这一数值仅为4%;

  • 40%患者的疾病严重程度下降≥90%,而安慰剂组为10%;

  • 40%患者实现了具有临床意义的瘙痒减轻,而安慰剂组为11%;

  • 度普利尤单抗治疗组平均累计OCS暴露量减少1678 mg,补救药物使用风险降低54%。

  • 在这一老年人群中,度普利尤单抗组与安慰剂组的不良事件总体发生率均为96%(n=51)度普利尤单抗组中无因不良事件导致死亡,而安慰剂组有2例因不良事件导致死亡。

 

公开资料显示,度普利尤单抗已在全球60多个国家和地区获得一种或多种适应症的监管批准,包括各年龄段的特应性皮炎(AD)、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)、嗜酸性食管炎(EoE)、结节性痒疹(PN)、慢性自发性荨麻疹(CSU)和慢性阻塞性肺疾病(COPD)。在中国,度普利尤单抗最早于2020年6月获NMPA批准,用于治疗成人中重度特应性皮炎,此后该产品陆续在中国获批治疗6岁及以上且小于12岁的儿童和成人中重度特应性皮炎、6个月至5岁婴幼儿中重度特应性皮炎,以及治疗成人结节性痒疹、12岁及以上青少年和成人哮喘患者的维持治疗、血嗜酸性粒细胞升高且控制不佳的慢阻肺病成人患者。

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