该患者于2020年8月被诊断为自身免疫性溶血性贫血，既往接受过多种药物治疗，包括糖皮质激素、利妥昔单抗、他克莫司、西罗莫司、环磷酰胺、丙种球蛋白和Syk抑制剂等。在末次治疗失败后，患者参加了本临床研究。患者在接受方案规定剂量的CAR-T细胞输注后，仅在第10天出现过短暂低热，未进行处理自行恢复，无其他不良事件报道。目前，患者的血红蛋白已恢复正常，没有活动性溶血的证据，且患者主观感受良好，对治疗满意。

启函生物是一家细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，希望利用其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发出免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法，为世界上千千万万的病人及家属带来希望。该公司累计融资金额超1亿美元，目前公司的同种异体细胞治疗产品已开展研究者发起的临床试验，其中一款产品已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。

目前，代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T产品正在针对难治性自身免疫性溶血性贫血进行治疗，启函生物计划在2025年下半年分享更多临床数据。

中国医学科学院北京协和医学院血液病医院施均教授表示：“血研所一直致力于探索创新的治疗方法，以改善患者的治疗效果和生活质量。这次的初步成功是对我们多方努力的肯定，也是细胞治疗领域的一个重要里程碑。它不仅为未来的临床应用提供了宝贵的数据支持，更为广大患者带来了新的希望。目前研究仍在患者招募阶段。”

启函生物创始人兼首席执行官杨璐菡博士表示：“非常高兴看到启函的细胞治疗产品在患者身上展现了令人振奋的初步疗效，这也让我们看到了通用型CAR-T疗法的巨大潜力。非常感谢研究团队的鼎力相助以及患者的配合，我们希望早日创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界，让每一位患者都能受益于科技进步带来的福祉。”

参考资料：

[1]启函生物通用型CAR-T治疗难治性自身免疫性溶血性贫血受试者第28天评估为完全缓解. Retrieved Mar 12， 2025, from https://mp.weixin.qq.com/s/5hJAXDCqW2Zg32WPy9aH9Q