近日，Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批准Encelto（revakinagene taroretcel），用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（Macular Telangiectasia Type 2，简称MacTel）。该药是首个且唯一获得FDA批准的MacTel治疗药物。这一创新疗法的获批，不仅为MacTel患者带来了新的希望，也为眼科疾病的治疗开辟了新的道路。
2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）是一种罕见的神经退行性眼病，主要影响成年人的视网膜。其特征为局部视网膜变性，并伴有视网膜血管的继发性改变，导致视网膜神经细胞的渐进性退化和不可逆的视力丧失。MacTel的发病机制尚未完全明确，但研究表明，它可能与遗传、代谢紊乱以及视网膜血管异常等多种因素相关。MacTel的病程通常进展缓慢，早期症状可能不明显，但随着病情的加重，患者会逐渐出现中央视力下降、阅读困难、色觉异常以及视野缩小等症状。由于该疾病主要影响黄斑区，即视网膜中负责中央视力和精细视觉的部分，因此对患者的日常生活质量造成了极大的影响。在Encelto获批之前，MacTel的治疗选择极为有限。传统的治疗策略主要集中在缓解症状和减缓病情进展上，例如通过激光治疗、抗VEGF药物注射或玻璃体手术等方式来控制视网膜水肿和出血。然而，这些方法并不能从根本上阻止疾病的进展，且治疗效果因人而异。Encelto的获批，标志着MacTel治疗领域迈入了一个新的时代。Encelto是一种基于封装细胞疗法（Encapsulated Cell Therapy，ECT）的创新药物，其核心机制是通过持续向视网膜输送睫状神经营养因子（Ciliary Neurotrophic Factor，CNTF），以减缓疾病的进展。封装细胞疗法是一种独特的细胞基因治疗技术。Encelto的治疗系统由一个小型的半透膜胶囊组成，内部含有经过基因工程改造的异体视网膜色素上皮细胞（RPE细胞），这些细胞能够稳定地分泌重组人睫状神经营养因子（rhCNTF）。当胶囊被植入眼内后，其半透膜允许营养物质进入，同时让CNTF释放到眼内，直接作用于视网膜。CNTF是一种神经营养因子，能够支持视网膜神经细胞的存活和功能，从而对抗MacTel引起的神经退行性变化。通过持续释放CNTF，Encelto能够为视网膜提供长期的保护，减缓光感受器细胞的丢失，进而延缓视力的进一步下降。此次批准基于两项III期临床研究，研究旨在评估Encelto在减缓黄斑光感受器细胞丢失方面的疗效和安全性。试验结果显示，与对照组相比，接受Encelto治疗的患者在植入后24个月内，黄斑光感受器细胞的丢失速度显著减缓。具体而言，在24个月时，对照组的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。MacTel病变面积的增加差异（0.065平方毫米）具有统计学显著性（p=0.030）。与基线相比，椭圆体带面积增加35%及以上的眼在治疗组中的比例显著降低（p=0.045），并且与对照组相比，治疗组的黄斑厚度显著增加（p=0.007）。次要临床终点显示，治疗眼的阅读速度得以维持，而对照组的阅读速度则有所下降（p=0.016）。此外，Encelto总体上耐受性良好，与既往在视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性患者中对Encelto的研究结果一致。在研究过程中，没有受试者因任何原因移除植入物。大多数不良事件与手术操作有关，且在所有病例中，这些与手术相关的事件均在3个月内得到解决。Encelto的获批不仅是MacTel治疗领域的一个里程碑，也为其他慢性眼病的治疗提供了新的思路。Neurotech Pharmaceuticals的封装细胞疗法平台具有广泛的适用性，未来有望用于治疗更多的眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜色素变性（RP）以及其他神经退行性眼病。此外，Encelto的上市也预示着细胞基因疗法在眼科领域的巨大潜力。与传统的药物治疗相比，细胞基因疗法能够提供更持久、更精准的治疗效果，为患者带来更显著的临床获益。
Encelto获FDA批准，为MacTel患者带来了新的希望。这一创新疗法通过持续输送睫状神经营养因子，显著减缓了疾病的进展，为患者保留了更多的功能性视力。随着获批Encelto将正式进入美国市场，我们期待它能够为更多MacTel患者带来光明。同时，我们也期待未来有更多的创新疗法问世，为眼科疾病的治疗带来更多突破。
1.Charbel Issa P, Gillies MC, Chew EY, et al. Macular Telangiectasia Type 2. Progress in Retinal and Eye Research, 2013.2.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. FDA Approves Encelto (revakinagene taroretcel-lwey) for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel). Business Wire, 2025.3.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. Highlights of Prescribing Information for Encelto. Neurotech Pharmaceuticals, 2025.4.Neurotech Pharmaceuticals, Inc. About Encapsulated Cell Therapy (ECT). Neurotech Pharmaceuticals, 2025.
