2月21日，欧洲药品管理局（EMA）更新《肿瘤工作组三年滚动工作计划（2025-2027）》，上一次更新是在2024年9月。

在短期战略目标方面，肿瘤工作组（ONCWP）将重点关注现有指导文件的修订与更新。此外，工作组还将为EMA委员会在肿瘤学和血液学领域的评估工作提供最新支持，并针对CHMP反复出现的焦点问题提供指导，以确保药品评估的一致性。

ONCWP还计划在2025年开展一系列科学研讨会，以支持EMA/CHMP的战略目标。这些研讨会将聚焦于肿瘤学领域的前沿问题，促进学术交流与合作。工作组还将进一步扩大欧洲肿瘤学专家社区（ESEC），通过沟通和培训策略，加强欧洲范围内的肿瘤学专业能力。在国际合作方面，ONCWP将加强与其他国际监管机构的合作，积极参与多利益相关方平台，如癌症药物论坛（CMF）或由EMA及其他监管机构、学术团体组织的研讨会，以推动关键领域的进展。

下面来看ONCWP打算为业界带来哪些新的肿瘤药品指南：

Guideline on the clinical evaluation of anticancer medicinal products

抗肿瘤药物临床评价指南

该指南现行版本是2024年1月发布的第6版，ONCWP拟在2025年Q2发布第7版的概念性文件，但并未给出征求意见稿发布时间。2024年9月份的计划曾明确在2025年Q4发布征求意见稿，但整个计划似已推迟。

以“抗肿瘤”和“临床”为题的纲领性指南，有CDE发布于2012年5月的《抗肿瘤药物临床试验技术指导原则》，以及当初造成国内市场震动，改变了创新药格局的2021年11月《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。FDA则未发布这种纲领指南，而是将抗肿瘤药物的临床要求分散在多篇指南中，例如2023年3月的《支持加速批准肿瘤治疗药物的临床试验考虑》。

Guideline on the clinical evaluation of therapeutic radiopharmaceuticals in Oncology

治疗性放射性抗肿瘤药物的临床评价指南

这是一篇新指南。ONCWP拟在2025年Q4发布征求意见稿，而其概念性文件已按计划于2024年10月发布。概念性文件强调了放射性治疗药物（tRPs）在临床评价中的特殊性，特别是在剂量测定和个体化治疗计划方面。文件提出了几个关键点：首先，需要标准化相关术语，如“剂量”与“给药活性”和“吸收剂量”之间的关系；其次，建议在药物开发早期系统性探索广泛的给药活性范围，以确定最大耐受活性/吸收剂量，并开始收集剂量-反应数据；再次，强调了在tRPs的临床开发中系统性评估剂量测定的重要性，并规定了定义个体化治疗计划所需数据的要求；最后，讨论了针对特定tRPs/情况的指导原则，以及如何实现患者治疗的优化和快速批准。文件还提出了对市场授权要求的具体指导，以应对放射性药物领域的最新发展和实践。

针对当前热门的放射性药物，CDE走在前面，于2023年2月定稿了《放射性体内治疗药物临床评价技术指导原则》，虽未明确针对肿瘤，但其内容可以说是专为肿瘤而写。FDA在2019年发布了《抗癌治疗放射性药物：非临床研究和标签建议 行业指南》，但未发布专门的临床指南。

Reflection paper on the patient experience data in clinical trials

患者体验数据用于临床试验的思考性文件

EMA拟于2025年发布概念性文件，ONCWP将作为贡献者提供肿瘤领域的专业意见。

NMPA与FDA均未针对患者体验数据（PED）发布专门指南文件。但FDA一直关注这个“以患者为中心的药物开发”（PFDD）核心概念，在2021年，FDA就曾发布首份患者体验数据在监管决策中使用的评价报告。NMPA虽未专门针对PED发文，但我国已发布多篇PFDD指南，构成了较为完善的指南架构，如2023年的《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》，其中有专门的“收集患者体验数据的研究”章节。

Reflecton paper on Cardiovascular Safety in Oncology

肿瘤学药品心血管安全性的思考性文件

EMA拟于2025年Q2发布概念性文件征求意见，该指南将由心血管工作组（CWP）主导，ONCWP作为贡献者提供肿瘤领域专业意见。

EMA对该指南也颇为慎重，曾于2024年7月发布了《关于发布肿瘤药品心血管安全性评估的思考性文件的必要性的概念文件》，可视为“预告的预告”。文件指出编写该指南的初衷。目前，约三分之一的肿瘤患者因治疗而产生心血管毒性，预计到2030年，全球每年新增癌症病例将达到2360万，心血管毒性问题日益严重。心血管肿瘤学旨在减轻肿瘤患者的心血管疾病负担，使他们能够接受最佳的抗肿瘤治疗。然而，由于缺乏统一的心血管毒性终点和评估，临床试验中的心血管安全性研究存在诸多挑战。拟推出的指南旨在提出一种系统的方法，收集和评估肿瘤试验中的心血管毒性，以支持安全性评估，并平衡癌症治疗相关心血管毒性的风险与癌症治疗的收益。

目前中美均未专门针对心血管肿瘤学发布指南文件，这个领域值得业界和监管关注。