诺华（Novartis）公司今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准“first-in-class”口服补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta（iptacopan）上市，用于治疗患有C3肾小球病（C3G）的成年患者。新闻稿指出，如果获得批准，Fabhalta将成为首款针对C3G的获批疗法。

目前，尚无获批的治疗方法用于C3G患者，这是一种进展性的罕见肾脏疾病，常在年轻时发病。C3G患者预后较差，约有一半患者在确诊后10年内进展为肾衰竭，届时需要终身透析和/或肾移植。

CHMP的积极意见基于3期临床试验APPEAR-C3G的数据。研究显示，接受Fabhalta及支持性治疗的患者在6个月内与安慰剂组相比，蛋白尿水平下降35.1%，差异统计学显著且具有临床意义。在许多肾脏疾病中，蛋白尿下降被越来越多地视为延缓肾衰竭进程的重要替代指标。

此外在一项长期扩展研究中，Fabhalta治疗超过3年后，最初的蛋白尿下降得以维持，同时估算肾小球滤过率（eGFR）也保持稳定。

Fabhalta能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。Fabhalta曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。其中原因之一在于该疗法具有治疗多种适应症的潜力。2023年12月，美国FDA批准Fabhalta上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。