Emalex Biosciences日前宣布，主打在研疗法ecopipam在针对Tourette综合征的3期注册性临床研究中取得了积极的初步数据，达到主要和次要疗效终点。该公司将于今年晚些时候与美国FDA及其他全球监管机构会晤，讨论ecopipam用于治疗Tourette综合征患者的新药申请（NDA）提交。

该研究共招募了167例儿科受试者和49例成人受试者。研究中，在为期12周的开放标签期中接受ecopipam治疗后出现具有临床意义的声带及运动抽动（tics）减少的受试者，被随机分配到继续接受ecopipam或转为安慰剂治疗的为期12周的双盲撤药期。

主要疗效终点为儿科受试者随机化后复发所需时间。研究发现，接受ecopipam治疗的受试者中有41.9%复发，而接受安慰剂治疗的受试者中有68.1%复发。结果具有统计学显著性（p=0.0084），风险比为0.5（0.3–0.8）。

次要疗效终点为儿科和成人受试者随机化后复发所需时间。研究发现，接受ecopipam治疗的受试者中有41.2%复发，而接受安慰剂治疗的受试者中有67.9%复发。结果具有统计学显著性（p=0.0050），风险比为0.5（0.3–0.8）。

在研究中，ecopipam总体耐受性良好，最常见的与ecopipam治疗相关的不良事件为嗜睡（10.2%）、失眠（7.4%）、焦虑（6.0%）、疲劳（5.6%）和头痛（5.1%）。

Tourette综合征是一种慢性、儿童期发病的神经发育障碍，其特征为运动和声带抽动。该病与较高的死亡率及显著的发病率有关，大多数患者的日常生活及社交功能受到严重影响。

Ecopipam是一种潜在“first-in-class”化合物，其作用机制是阻断多巴胺在D1家族受体上的作用。多巴胺是中枢神经系统中的一种神经递质，其受体可被分为D1家族（包括D1和D5亚型）和D2家族（包括D2、D3和D4亚型）。D1家族受体超敏可能在Tourette综合征相关的重复性和强迫性行为中起到重要作用。