欧洲药品管理局（EMA）于 2 月 6 日发布了“临床试验中研究用先进疗法药品的质量、非临床和临床要求”定稿指南，针对处于临床研究阶段的先进治疗药品（ATMP），明确其临床试验申请所需的质量、非临床及临床数据要求。指南涵盖基因疗法、体细胞疗法、组织工程产品及组合型 ATMP 的研发，旨在统一标准并支持创新疗法开发。

该指南基于 2024 年 3 月的公开征求意见草案修订而成。EMA 在汇总公众反馈后，对草案进行了多项调整：

• 新增儿科研究参考：引入 ICH 的 E11 指南，明确 ATMP 在儿童群体中的临床研究要求。

• 基因编辑产品留白：EMA表示，随着基因编辑领域经验积累，未来将补充相关研发指导。

• 组合型 ATMP 定义扩展：在引言部分新增对“器械-药物组合型ATMP”的说明，强调其可能包含作为产品核心组件的医疗器械（依据欧盟第1394/2007号法规第2(d)条），适用于细胞疗法与基因疗法产品。

• 鼓励早期沟通：新增建议，鼓励申办人在产品开发初期寻求国家或欧盟层面的监管指导。

指南要求申办人采用基于风险的评估方法，综合考虑细胞来源、基因修饰载体类型、生产工艺及产品适应症，以确定所需数据的深度。EMA 特别指出：

• 质量数据不足的风险：若产品特性分析不充分（如未充分表征），可能影响临床试验数据用于上市许可申请的可靠性。

• 质量体系缺陷的后果：若提交材料中存在明显缺陷（可能危及受试者安全或数据稳健性），或导致临床试验申请被拒。

新指南将于 2025 年 7 月 1 日生效。EMA 强调，该指南为 ATMP 研发提供了标准化框架，有助于提升临床试验数据的科学严谨性，同时为未来创新技术（如基因编辑）的监管预留灵活性。行业分析认为，明确的风险评估要求将促使企业更早规划质量与临床策略，加速 ATMP 从实验室向临床的转化。