Medexus Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA已批准Grafapex（treosulfan）作为一种烷化剂，与氟达拉滨（fludarabine）联合使用，作为1岁及以上的成人和儿童急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者，接受同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）前的预处理方案。

该药的疗效在3期临床试验MC-FludT.14/L中得到评估，这是一项随机、活性对照试验。试验中共有570名患者被随机分配至treosulfan组（n=280）或获批药物busulfan组（n=290），他们同时接受氟达拉滨的治疗。

主要疗效终点为总生存期（OS），定义为从随机分组到因任何原因死亡的时间。试验结果显示，与活性对照相比，treosulfan在随机人群中的总生存期风险比（HR）为0.67（95% CI：0.51，0.90），在AML患者中的HR为0.73（95% CI：0.51，1.06），在MDS患者中的HR为0.64（95% CI：0.40，1.02）。

最常见的不良反应（发生率≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐。3级或4级非血液学实验室检测异常包括γ-谷氨酰转移酶（GGT）升高、胆红素升高、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、天冬氨酸转氨酶（AST）升高和肌酐升高。