武田 CD38 单抗在国内启动 III 期临床

1 月 21 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，武田登记了一项 Mezagitamab（TAK 079）皮下注射治疗慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）的 III 期临床试验。

这是一项随机、 双盲、平行分组、安慰剂对照的国际多中心 III 期临床研究，旨在评估 Mezagitamab 相比安慰剂在年龄 ≥18 岁的慢性 ITP 受试者实现持久血小板应答的有效性和安全性。

主要终点是第 24 周实现持久血小板应答，次要终点包括截至第 24 周血小板计数 ≥50000/μL 的累积周数、至首次实现血小板计数 ≥50000/μL 的时间 、截至第 24 周血小板计数 ≥30000/μL 且较基线至少翻倍的累积周数 、实现血小板完全应答等。

该研究共有 104 家机构共同参与，其中中国机构有 16 家，主要研究者为中国医学科学院血液学研究所主任医师杨仁池。研究预计在中国筛选 50 例受试者，入组 30 例受试者。国际计划入组 117 名受试者。

新闻稿显示，Mezagitamab 是一款全人源免疫球蛋白 IgG1 单克隆抗体（mAb），对表达 CD38 的细胞（包括浆母细胞、浆细胞和自然杀伤细胞）具有高亲和力，从而导致这些细胞耗竭。Mezagitamab 可以提供快速且持续的血小板应答改善，并将血小板计数恢复到功能水平。该产品每周皮下注射一次。

第一三共/阿斯利康 TROP2 ADC 获 FDA 批准上市

1 月 17 日 (美国当地时间)，第一三共和阿斯利康共同宣布，美国 FDA 已批准 DATROWAY®（ 达卓优® ，Datopotamab deruxtecan 德达博妥单抗）上市，用于治疗既往接受过内分泌治疗和化疗的 HR 阳性、HER2 阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）不可切除或转移性乳腺癌成人患者。Insight 数据库显示，这是全球第二款获得 FDA 批准上市的 TROP2 ADC。

FDA 本次的批准是基于 TROPION-Breast01 研究的结果。TROPION-Breast01 是一项全球、随机、多中心、开放标签的 Ⅲ 期试验，旨在评估德达博妥单抗与研究者选择的单药化疗在不可切除或转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌患者中的疗效和安全性。试验的主要终点为经盲态独立中心 (BICR) 评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

安全性方面，德达博妥单抗组整体安全性良好，未发现新的安全性问题。德达博妥单抗治疗组和化疗组 3 级或以上治疗相关不良事件（TRAE）发生率分别为 21% 和 45%，德达博妥单抗组不到化疗组的一半。

除了美国，德达博妥单抗此前已于 2024 年 12 月在日本获批上市，用于治疗 HR 阳性、HER2 阴性无法切除或复发的乳腺癌患者。据悉，该适应症已同步在欧盟和中国提交了上市申请并正在审评中。 

除 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌之外，目前第一三共和阿斯利康还在临床试验中探索德达博妥单抗治疗其它更多适应症的潜力，包括多种乳腺癌和肺癌适应症等正处于 III 期开发阶段，以及泌尿肿瘤、妇科瘤种，以及消化道肿瘤处于早期开发阶段。

其中，德达博妥单抗在肺癌领域已进展到 NDA 阶段。2024 年，第一三共和阿斯利康已向 FDA 递交了该药的肺癌适应症上市申请，用于治疗既往接受过全身治疗（包括 EGFR 靶向治疗）的局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变 (EGFR m) NSCLC 成年患者，该适应症已获得 FDA 突破性疗法 （BTD）认证，且该申请已被 FDA 纳入优先审评。