1 月 15 日，CDE 官网显示，第一三共新药盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397,Pexidartinib）报上市，适应症为治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者，此前已正式纳入优先审评。这是目前全球首个也是唯一一个获批治疗 TGCT 的药物。

截图来源：CDE 官网

吡昔替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制集落刺激因子 1 受体 （CSF1R），CSF1R 配体的过表达促进滑膜中细胞的增殖和积累。此外，吡昔替尼还能抑制 KIT 和 FLT3。

2019 年 8 月 2 日，FDA 批准吡昔替尼（Turalio） 用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。这也让该药成为首个也是唯一一个获准治疗 TGCT 的药物。

该药在 FDA 获批是基于一项关键 III 期 ENLIVEN 研究的积极数据。ENLIVEN 研究入组了 120 例患者，1：1 随机分配至 Pexidartinib 组（61 例）和安慰剂组（ 59 例），主要疗效终点是治疗 25 周后总缓解率（ORR）。

数据显示，治疗第 25 周，口服 Pexidartinib 治疗组 ORR 为 39%，安慰剂组为 0%，达到了研究的主要终点。

腱鞘巨细胞瘤 (TGCT)又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），这是一种罕见、通常非恶性的关节或腱鞘肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘，虽然多数呈良性，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周围组织造成损害。

之前针对 TGCT 的治疗，主要依靠手术，有些患者不适合接受手术，即使手术后肿瘤也可能复发。吡昔替尼获批后将为国内 TGCT 患者带来全新的疗法选择。