日前，业内知名机构科睿唯安（Clarivate）发布了最新的Drugs to Watch™报告。在报告中，该机构指出11款今年有望获批或是最近才上市的创新疗法，这些药物有望在五年内成为重磅，覆盖肥胖、肿瘤学和基因治疗等关键领域。今日，药明康德内容团队将为大家介绍这11款创新疗法。若您想阅读完整报告，可点击文末“阅读原文/Read More”。

药物：Awiqli（icodec，依柯胰岛素）

适应症：糖尿病

开发公司：诺和诺德（Novo Nordisk）

Awiqli是首款每周一次皮下注射的胰岛素，该疗法已在澳大利亚、加拿大、欧盟、中国大陆和日本上市。Awiqli是人胰岛素类似物，其氨基酸结构有三处进行了替换，并进行工程化处理，使该分子能够可逆地与白蛋白结合，从而将半衰期延长至196小时（约7天），并在经过3-4次每周一次注射后血液浓度达到稳定状态。其每周给药方案相比每日基础胰岛素具有显著优势，有望减少1型或2型糖尿病患者的治疗负担。之前公布的3期试验结果显示，相较于每日注射的基础胰岛素，Awiqli在2型糖尿病患者中达到了更优的血糖降幅（以糖化血红蛋白水平[HbA1c]变化衡量）和更优的血糖“目标范围内时间”（在建议血糖范围内的时间）。在1型糖尿病患者中，相较于德谷胰岛素，依柯胰岛素在降低HbA1c方面已证明了其非劣效性。

药物：CagriSema

适应症：肥胖、2型糖尿病

开发公司：诺和诺德

CagriSema是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）和semaglutide（2.4 mg）组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射。这两种分子通过减少饥饿感、增加饱腹感，帮助患者减少食量和降低卡路里摄入，从而实现体重减轻。去年底所公布的3期试验REDEFINE 1结果显示，试验达成主要终点，未罹患2型糖尿病的超重或肥胖患者，在接受CagriSema治疗达68周时，体重平均减轻达22.7%，与安慰剂相比具有统计学显著性和优效性。该药物的第二项关键性3期试验REDEFINE 2的结果预计将在2025年上半年公布，该试验针对伴有2型糖尿病的肥胖或超重成人患者。

药物：Cobenfy（xanomeline and trospium chloride，即KarXT）

适应症：精神分裂症

开发公司：百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）

Cobenfy由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用。该疗法在去年9月获FDA批准，用于治疗精神分裂症成人患者。FDA新闻稿指出，这是靶向胆碱能受体的首个抗精神病药物（antipsychotic drug），长期以来精神分裂症的标准疗法靶向多巴胺受体。该疗法也标志着过去数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物。之前公布的试验结果显示，在所有3项安慰剂对照试验中，Cobenfy均达到其主要终点，证明与安慰剂相比，患者在阳性和阴性症状量表（PANSS）总分上具有统计学显著和临床意义的降低。尽管仍需进一步数据评估其在阿尔茨海默病（AD）相关精神病治疗中的疗效，但如果在治疗AD相关幻觉和妄想方面被证实有效，Cobenfy将展现出成为强大重磅疗法的潜力。

药物：Ebglyss（lebrikizumab）

适应症：中度至重度特应性皮炎

开发公司：礼来（Eli Lilly and Company）

Ebglyss是一款单克隆抗体，能以高亲和力与IL-13结合，以有效阻止IL-13Rα1/IL-4Rα异二聚体复合物的形成及其后续信号传导。该疗法在去年9月获FDA批准用于治疗中度至重度特应性皮炎成年和青少年患者，这些患者尽管使用局部药物治疗但病情仍无法得到控制。特应性皮炎是最常见的湿疹类型，Ebglyss能以每月一次的维持剂量为患者提供更便利的治疗。之前公布的试验结果显示，在16周时，有43%的Ebglyss组患者感觉瘙痒有所缓解（此数值在安慰剂组为12%），其中5%的患者早在第2周时就感觉瘙痒有所缓解。在第16周瘙痒有所缓解的患者中，高达85%的受试者在每月一次用药的频率下，维持缓解达一年。

药物：Fitusiran

适应症：血友病A与血友病B

开发公司：Alnylam Pharmaceuticals、赛诺菲（Sanofi）

Fitusiran是一款小干扰RNA（siRNA）疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。Fitusiran可降低抗凝血酶水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。在两项3期临床研究中，与对照组相比，每月一次皮下注射fitusiran预防治疗组患者的年化出血率降低了90%。Fitusiran注射液的上市申请已于2024年5月获得中国国家药监局（NMPA）受理，并于6月获得美国FDA受理。

药物：GSK-3536819（MenABCWY）

适应症：侵袭性脑膜炎球菌病

开发公司：GSK

五种脑膜炎球菌血清群（A，B，C，W和Y）占全球大部分地区的几乎所有侵袭性脑膜炎球菌病病例。GSK的五合一MenABCWY候选疫苗结合已获批的脑膜炎疫苗Bexsero和Menveo的抗原成分，可针对这五种血清群的脑膜炎球菌保护接种者。将两种有效疫苗合并为一种的目的是帮助简化免疫接种计划，进而增加疫苗覆盖率，帮助减少疾病的总负担。在3期试验中，MenABCWY候选疫苗成功达到所有主要终点，包括在免疫原性方面不劣于一剂GSK的A、C、Y和W群脑膜炎球菌疫苗，以及在对110种不同的B群脑膜炎球菌侵袭性菌株产生的免疫反应上，不劣于两剂GSK的B群脑膜炎球菌疫苗。此外，该疫苗显示出良好的耐受性，其安全性与上述两种疫苗一致。该疫苗的生物制品许可申请（BLA）已为FDA所接受，PDUFA日期为2025年2月14日。