今日，生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选出2025年度新一代生物新锐公司（NextGen Class of 2025）。通过对公司的融资情况、合作、研发管线、成长潜力以及创新方面进行综合评估，BioSpace选出上榜的生命科学新锐。今年上榜的25家新锐充分体现了新治疗模式和创新药物开发策略对新药开发的影响，其专注领域广泛，包含基因疗法、细胞疗法、RNA疗法，核药以及创新小分子等不同模式。药明康德内容团队根据该报道，并结合公开资料，向读者们介绍这些生物科学领域的亮眼新星。

1. ARTBIO

ARTBIO是一家临床阶段的放射性医药公司，通过创建一类新的α放射性配体疗法（ARTs）来改善癌症治疗。该公司的独特技术在于选择释放α粒子的同位素（Pb212）和肿瘤特异性靶标，以开发高效且安全的抗癌疗法。其AlphaDirect技术平台是一种创新的Pb212分离方法，能够通过分布式制造网络以达成ART的可靠生产和交付。该公司在2023年12月完成9000万美元A轮融资，其主打在研疗法AB001已经进入临床试验，用于治疗前列腺癌。

该公司首席执行官Emanuele Ostuni博士在药明康德BOLD系列活动中表示，每年上千万癌症患者接受化疗或全身性放射性治疗，这些疗法的副作用较大。而α放射性配体疗法将放射性同位素选择性地带入肿瘤，在杀伤癌细胞的同时避免对健康组织的损伤。

2. Clasp Therapeutics

Clasp专注于开发针对每例患者免疫系统量身定制的模块化T细胞接合器（TCE），这些TCE为现货型、双特异性抗体样分子，旨在同时靶向T细胞表面的CD3蛋白与癌细胞表面的肿瘤特异性突变肽，以促进T细胞对癌细胞的攻击。这些肿瘤特异性突变肽由具有患者免疫特征的HLA所呈现。Clasp的TCE靶向常见的致癌驱动突变，可用以治疗多种难治的肿瘤类型。这种疗法的关键在于Clasp能够通过专注于常见的肿瘤特异性驱动突变（包括许多对标准免疫疗法无应答的突变）来选择接受治疗的患者。通过以高度特异性方式将T细胞和肿瘤细胞结合，这种疗法可确保针对肿瘤本身的免疫激活，同时避免损害不含肿瘤特异性突变肽的正常组织。该公司在去年3月完成1.5亿美元A轮融资。

3. COUR Pharmaceuticals

COUR致力于开发治疗自身免疫性和炎症性疾病的疗法。其潜在“first-in-class”疗法基于专有的抗原特异性免疫耐受平台，旨在对免疫系统进行重新编程，以解决免疫介导疾病的根本原因。来自多个临床和临床前项目的数据表明，COUR的候选产品能够诱导抗原特异性免疫耐受，具有治疗多种自身免疫性和炎症性疾病的潜力。其主打在研产品目前正在2期临床试验中接受检验，治疗原发性胆汁性胆管炎和重症肌无力。该公司去年12月与罗氏达成潜在超9亿美元的研发合作。

4. Delphia Therapeutics

Delphia的科学创始人发现，很多致癌基因的信号通路对过度激活格外敏感。致癌基因的过度激活会导致细胞的应激通路不堪重负，最终导致携带这些突变的癌细胞选择性死亡。这些弱点为靶向特定调节节点，驱动信号通路过度激活而选择性杀伤肿瘤细胞提供了机会。该公司在去年5月宣布完成6700万美元的A轮融资。获得资金将用于基于其创新的激活致死（activation lethality）原理，开发具有高度差异性的潜在“first-in-class”靶向抗癌疗法。它们可能具有显著抗癌活性并且为多种常见癌症患者提供持久获益。

5. Diagonal Therapeutics

Diagonal公司致力于发现和开发激动性抗体（agonist antibody），通过结合两个受体并将它们聚集在一起来激活信号通路。利用其专有平台，该公司已经发现了针对四个复杂靶标的候选抗体，为治疗多种严重疾病提供了新的途径，其中治疗遗传性出血性毛细血管扩张症和肺动脉高压的在研疗法处于临床前开发阶段。去年3月，该公司完成1.28亿美元A轮融资。

6. Exsilio Therapeutics

Exsilio的跨学科团队已经建立了一个药物发现和开发平台，结合预测性的计算机模型和传统实验，以发现和设计将治疗性基因整合到安全位点的疗法。由于Exsilio的疗法使用mRNA编码，它们可以使用现有的脂质纳米颗粒（LNP）平台进行递送。这些平台具有安全、高效、可扩展且成本效益高等多种特征。该公司在去年6月完成8200万美元的A轮融资。

7. Firefly Bio

Firefly Bio由诺贝尔化学奖得主Carolyn Bertozzi教授联合创建，致力于开发蛋白降解偶联药物（DAC）。其平台使用强大的蛋白质降解剂作为药物的有效载荷，并使用其所开发的专有连接子将它们与抗体相连，这种专有连接子能够减少自DAC脱落进入血液循环中的载荷，并最大限度地减少健康细胞的吸收。这样的设计使达到最佳有效性所需的药物剂量降低。根据在实体瘤和血液肿瘤的临床前研究数据，单次使用Firefly的DAC即可在极低剂量下显著缩小肿瘤负荷。该公司在去年2月完成9400万美元的A轮融资。

8. GC Therapeutics

GC Therapeutics由哈佛医学院和Wyss研究所的George Church博士联合创建，致力于规模化和解锁下一代细胞疗法。该公司的诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome融合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习领域的最新进展，能够识别优化的转录因子组合，将iPSCs分化为几乎任何功能性细胞类型。TFome旨在改进细胞疗法的效力、效率、质量和成本。这一方法可能以比传统细胞分化方法快100倍的速度，生产出潜在“first-in-class”和“best-in-class”的现货型细胞治疗产品。该公司在去年9月完成6500万美元A轮融资。

9. GondolaBio

GondolaBio是BridgeBio Pharma公司成立的一家新公司，它获得投资者3亿美元的支持。BridgeBio Pharma公司将把针对红细胞生成性原卟啉症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和结节性硬化症的早期临床期和临床前项目转移到GondolaBio公司并由其继续进行开发。

10. Kenai Therapeutics

Kenai公司致力于开发基于诱导多能干细胞的细胞疗法，治疗多种神经系统疾病。该公司在去年2月完成8200万美元A轮融资。获得资金将用于推进其主打项目同种异体多巴胺前体细胞疗法RNDP-001进入临床，以治疗帕金森病患者。

Kenai公司首席医学官Howard Federoff博士在接受药明康德内容团队采访时表示，该公司希望通过大量的临床和神经影像学证据证明，RNDP-001能够让患者大脑的神经回路获得重建，而这可能将疾病逆转至早期阶段，甚至减少或消除某些患者对现有药物的依赖。

11. Latigo Biotherapeutics

Latigo的主打项目LTG-001是一种口服选择性Nav1.8抑制剂，目前正在健康志愿者中进行1期临床试验，旨在治疗急性和慢性疼痛。LTG-001具有起效快、疗效显著、安全性优于标准治疗且不影响中枢神经系统等优点，有望成为“best-in-class”药物。除了LTG-001之外，该公司还拥有一套Nav1.8抑制剂，使Latigo能够在临床中发挥此类靶点的广泛潜力。该公司在去年2月完成1.35亿美元的 上一篇：12周减重20%！潜在每月一次给药，超长效GLP.. 下一篇：《自然》：睡得好才能记忆好，原来是眼睛帮..