ACUITY试验为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究,旨在评估急性视神经炎患者在接受每日一次静脉注射OCS-05(2 mg/kg或3 mg/kg)达五天的安全性和疗效,这些患者同时接受类固醇治疗。
试验结果显示,OCS-05不仅达到主要的安全性终点,还表现出保护视网膜结构的神经保护益处,并能够改善急性视神经炎患者的视觉功能。试验主要终点为患者从基线到第4次随访(第15天)期间,心电图(ECG)参数由正常转为异常的百分比,以验证药物的心脏安全性。结果显示,两个治疗组患者的心电图参数异常比例与安慰剂组相比无差异。
试验的次要疗效终点则是通过光学相干断层扫描(OCT)成像,客观测量受影响眼睛视网膜两个不同组织层的厚度,以评估OCS-05相较安慰剂的潜在神经保护效果。结果显示,在第3个月时,在神经节细胞-内丛状层(GCIPL)厚度与基线相较的平均变化上,OCS-05(3 mg/kg)+类固醇治疗组较安慰剂+类固醇组改善了43%(p=0.049),这种改善持续至第6个月(p=0.052)。而在视网膜神经纤维层(RNFL)厚度与基线相较的平均变化上,OCS-05(3 mg/kg)+类固醇治疗组在第3个月时改善了28%(p=0.045),第6个月时达到30%(p=0.033)。
另一项次要疗效终点则是通过测量2.5%低对比度字母表(LCVA)的变化,以评估患者视觉功能的改善。结果显示,患者在第3个月时改善约18个字母(p=0.004),第6个月时改善约15个字母(p=0.012)。安全性方面,无药物相关的严重不良事件(SAE)报告。
OCS-05是一种新型拟肽小分子候选药物,有潜力成为用于急性视神经炎及其他神经眼科疾病的“first-in-class”神经保护疗法。在神经炎症和神经退行性动物模型中,OCS-05已显示出预防视网膜神经节细胞损伤的积极效果,并与运动能力改善相关。
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