12月30日，CDE官网显示，赛诺菲BTK抑制剂Rilzabrutinib的上市申请已获受理。根据临床试验进展，推测适应症为免疫性血小板减少症（ITP）。

图源：CDE官网

Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。

BTK在B细胞、肥大细胞和其他与先天免疫应答相关的细胞中表达，参与多种免疫性疾病的发生发展过程。Rilzabrutinib可以通过减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏起到治疗各种ITP并发症的作用。

ITP是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板计数减少（<100000/μL）和危及生命的出血（如颅内出血）风险增加。此外，ITP患者的生活质量也会因此受到严重影响，例如容易疲劳和出现认知功能障碍。