当前位置: 首页 > 新闻 > 国际新闻
国际新闻
潜在首款!基因疗法完成上市申请递交,寻求加速批准
发布时间: 2024-12-23     来源: 药明康德

Ultragenyx Pharmaceutical公司今日宣布,已向美国FDA提交了生物制品许可申请(BLA),寻求加速批准其AAV基因疗法UX111(ABO-102),用于治疗IIIA型黏多糖贮积症(MPS IIIA)患者。今年早些时候,Ultragenyx与FDA达成协议,认为脑脊液(CSF)中的硫酸乙酰肝素(HS)是一个合理的替代终点,可用以支持UX111的加速批准。根据新闻稿,如果获得批准,UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。


MPS IIIA是一种常染色体隐性遗传病,由编码N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶(SGSH)的基因发生突变所引起。SGSH酶可分解并回收HS。HS调控着一系列重要的生理过程,但是当编码SGSH的基因发生突变而导致酶失活时,HS会在器官中积聚并破坏器官的正常功能,特别是造成中枢神经系统的功能损伤,患者可能出现发育迟缓、行为障碍、癫痫发作等认知或生理异常状况。


UX111的BLA提交的数据包括来自进行中的关键性Transpher A研究的数据。研究显示,接受UX111治疗后,患者的CSF HS水平迅速且持续降低,且CSF HS的持续降低与长期认知发育的改善相关,相较于自然病程数据中观察到的认知能力下降,治疗效果显著。迄今为止,最常见的治疗相关不良事件是肝酶升高,其中大多数事件为轻度(1级)或中度(2级)且均已恢复。


UX111是一种用于治疗MPS IIIA的新型体内基因疗法,目前处于1/2/3期开发阶段。UX111旨在通过一次性静脉输注完成给药,使用AAV9载体将功能性SGSH基因递送至细胞中。该疗法的设计目的是解决SGSH酶缺乏这一根本问题,该缺陷会导致脑内糖胺聚糖(如硫酸乙酰肝素)的异常积累,从而引发进行性细胞损伤和神经退行性病变。UX111已获美国FDA授予再生医学先进疗法(RMAT)认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格,并在欧盟获得PRIME资格和孤儿药资格。

代理服务