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超13亿美元,安斯泰来合作开发神经疾病基因疗法
发布时间: 2024-12-23     来源: 求实药社

12月19日,Sangamo Therapeutics与安斯泰来(Astellas)宣布,双方已签署一项许可协议。安斯泰来将使用Sangamo开发的创新专有神经营养型腺相关病毒(AAV)衣壳STAC-BBB,该衣壳在非人灵长类动物中已展示出较好的血脑屏障穿越能力和神经细胞转导效果。协议赋予安斯泰来对一个靶点的全球独家使用权,同时允许其在支付额外许可费用后,将使用权扩展至最多4个其他靶点,以通过静脉注射基因药物治疗某些神经系统疾病


根据协议条款,Sangamo将负责完成与STAC-BBB衣壳相关的技术转移,而安斯泰来将承担所有研究、临床前及临床开发、监管事务、生产以及最终基因治疗产品的全球商业化工作。Sangamo将从安斯泰来获得2000万美元的预付款,并有资格在五个潜在神经疾病靶点中,通过许可费用和里程碑付款获得高达13亿美元的额外付款

Sangamo Therapeutics致力于将突破性科学转化为药物,改变患有严重神经系统疾病的患者的生活。Sangamo公司的衣壳发现平台可以扩展递送,超越目前可用的鞘内递送衣壳,包括中枢神经系统。

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