当地时间 12 月 19 日，美国 FDA 宣布已批准 Ionis Pharmaceuticals 开发的每月一次的长效降血脂疗法 Olezarsen 上市，与饮食配合使用用于降低家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 成人患者的甘油三酯 (TG)。

FCS 是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白脂肪酶的功能受损引起，特征是甘油三酯水平极高。患者除了表现出疲劳、严重且反复发作的腹痛等慢性健康问题外，还很可能面临急性胰腺炎 (AP) 的风险。此前，患有这种疾病的人只能依靠营养管理，通过极其严格的饮食来应对疾病相关的健康风险。

Olezarsen 是一种靶向 RNA 的 N-乙酰氨基半乳糖偶联的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在抑制载脂蛋白 C-III（ApoC-III）的产生。ApoC-III 是一种在肝脏中产生的蛋白质，可调节血液中甘油三酯的代谢。

此前，FDA 曾授予 Olezarsen 治疗 FCS 的快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。欧洲药品管理局（EMA）也正在审查 Olezarsen 的上市许可申请。

在一项随机、安慰剂对照、双盲临床试验 (NCT04568434) 中，对 66 名患有 FCS 且空腹 TG 水平至少为 880 mg/dL（平均基线 TG 水平约为 2600 mg/dL）的成年患者进行了 Olezarsen 的有效性和安全性评估。主要终点是与安慰剂相比，空腹 TG 水平从基线到第 6 个月（第 23、25 和 27 周的平均值）的百分比变化。

与安慰剂组相比，Olezarsen 治疗组从基线到第 6 个月的 TG 平均百分比变化为 -42.5%。甘油三酸酯水平相对于基线的中位数百分比和绝对变化表明，在 12 个月的治疗期间，甘油三酸酯水平随时间的变化具有持续降低的效果。