CSL公司今日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已采纳积极意见,建议批准在研疗法garadacimab作为每月一次的预防性疗法,用于治疗12岁及以上成人和青少年遗传性血管水肿(HAE)患者。Garadacimab是一款靶向激活的XII因子(FXIIa)的潜在“first-in-class”单克隆抗体,FXIIa是在HAE患者的水肿发作中起关键作用的血浆蛋白。美国FDA正在对garadacimab的上市申请进行审评,预计近日公布审评结果。
CHMP的积极意见基于含安慰剂对照的关键性3期临床试验VANGUARD及其开放标签扩展研究的积极数据,这些研究均评估了garadacimab的疗效和安全性。关键性研究达到了主要终点,结果显示,62%的患者在整个治疗期间无发作,HAE发作的中位次数降低至零,每月HAE发作次数的平均值较安慰剂减少了86.5%。正在进行的开放标签扩展研究的中期分析显示,garadacimab具有良好的长期安全性,并能持续减少HAE发作频率。VANGUARD研究的完整结果已发表于《柳叶刀》杂志,而开放标签扩展研究的主要结果则发表于Allergy期刊。
遗传性血管水肿是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病,由于C1酯酶抑制剂(C1-INH)的缺失或功能异常引起的。C1-INH是一种在血液中帮助控制炎症的蛋白质。当C1-INH功能不足时,组织中的液体可能会积聚,引起显著的肿胀,称为血管性水肿。HAE发作可能影响身体的多个部位,包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部发作的患者可能因肠壁肿胀而出现剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉部的HAE发作可能导致气道闭塞、窒息,若不及时治疗甚至危及生命。
当FXII被激活时,它会启动导致水肿形成的级联反应。与靶向下游介质的其他HAE治疗相比,garadacimab能够独特地抑制血浆蛋白FXIIa,将HAE的级联反应从源头进行抑制。
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