今日,美国FDA宣布,已批准Neurocrine Biosciences公司开发的Crenessity(crinecerfont)上市,作为辅助疗法与糖皮质激素联用,治疗经典先天性肾上腺皮质增生症(CAH)成人和4岁以上的儿科患者。Neurocrine公司此前的新闻稿表示,如果获批,这款药物是70年来治疗CAH的首个新治疗选择,并且是治疗这一严重内分泌疾病的“first-in-class”疗法。
Crinecerfont是一种口服、选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体(CRF1)拮抗剂,通过激素非依赖性机制减少和控制过量的肾上腺雄激素,用于治疗因21-羟化酶缺乏症导致的先天性肾上腺增生。研究显示,拮抗脑垂体中的CRF1可降低促肾上腺皮质激素水平,进而减少肾上腺雄激素的生成,并可能减少与经典CAH相关的症状。Crinecerfont曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和优先审评资格。
根据此前公布的3期CAHtalyst儿科研究数据,与安慰剂相比,crinecerfont治疗使患者在第4周时的血清雄烯二酮较基线统计学显著降低(p=0.0002)。此结果与3期CAHtalyst成人研究的结果一致,表明crinecerfont在不同年龄段的患者中均显示出疗效。在第28周时,与安慰剂相比,crinecerfont治疗使得患者在维持雄激素控制的同时,减少每日所需糖皮质激素剂量(p<0.0001)。此外,crinecerfont还在研究中展现出了良好的安全性与耐受性。
经典先天性肾上腺增生症是指一组遗传性代谢疾病,患者缺乏促进肾上腺激素生产的酶。大约95%的CAH病例是由导致21-羟化酶缺乏的突变引起的。在经典CAH中,这种酶的严重缺乏会导致肾上腺不能产生皮质醇,在大约75%的病例中,会导致醛固酮缺乏。如果不及时治疗,经典CAH可导致患者盐耗、脱水,甚至死亡。糖皮质激素是该疾病的标准疗法。
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