潜在“best-in-class”基因疗法积极2期临床结果公布，改善致盲疾病患者视力指标

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潜在“best-in-class”基因疗法积极2期临床结果公布，改善致盲疾病患者视力指标
发布时间: 2024-12-10 来源: 药明康德

Beacon Therapeutics日前公布了在研基因疗法laru-zova（AGTC-501），在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的2期临床试验DAWN中获得的3个月中期安全性和疗效数据。

三个月的数据表明：

Laru-zova在所有参与者中均具有良好的耐受性，未报告与研究药物相关的治疗伴发不良事件，包括无眼部炎症不良事件。
数据还显示在低亮度视力（LLVA）这一关键视觉功能指标上有早期改善的良好迹象。
获益风险评估结果支持继续进行针对由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起的XLRP患者的临床开发。

XLRP是一种严重的侵袭性遗传性视网膜疾病，主要影响年轻男性，常在患者中年时导致失明，目前尚无可用的治疗方法。Laru-zova是一款基于腺相关病毒载体的基因疗法，表达全长RPGR蛋白，因此有望解决XLRP导致的所有感光细胞的损伤，包括杆状细胞和锥状细胞的丧失，代表了针对XLRP患者渐进性视力丧失的潜在“best-in-class”治疗方案。

目前，Beacon Therapeutics公司正在进行关键性2/3期临床试验VISTA，开发laru-zova作为XLRP患者的潜在疗法，患者注册正在进行中。

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