欧洲药品管理局（EMA）于 12 月 3 日公布了一份关于儿童体重控制药物临床评价指南的概念文件草案，就修订儿童体重控制现有附录征求意见。

EMA 于 2008 年通过了现有的儿童体重控制附录。2016 年，EMA 修订了用于体重控制的药物临床评价的主要指南。现在，EMA 计划修改儿童体重控制附录，以使文本与 2016 年指南保持一致，并“反映这一快速发展领域的最新进展。”

由于新体重管理药品的批准以及当前临床实践指南的变化，EMA 提议更改儿童体重管理附录。EMA 提议更新附录介绍，以反映当前的科学知识和发展。

其它计划的修订涉及儿童超重/肥胖的定义和临床试验设计。在讨论该定义时，EMA 表示，目前的附录引用了体重指数（body mass index，BMI）相关指标来确定儿童的超重和肥胖。EMA 认为当前方法存在缺点。“BMI 应该根据年龄和性别进行调整，并且指标可能并不理想，因为不能以个性化的方式直接反映肥胖或过度肥胖的后果。其它工具可能有助于更好地描述药物治疗的目标人群。”

在试验设计方面，EMA 列出了计划改变的五个方面。EMA 正在考虑取消三个月的导入期要求，称这可能会阻止人们参与试验。其还在考虑“根据预期的目标人群”改变入组和排除标准。EMA 还在研究现有的对于停止治疗后六个月观察期的要求。

EMA 表示，“停止治疗可能有其缺点，可能不会增加很多信息。因此，将考虑停药后是否需要随访以及随访时间的长短。”

另外两个试验设计要点与终点和对照组有关。EMA 目前建议试验使用 BMI 标准差分数的变化或 BMI 与基线的百分比变化作为主要终点。EMA 正在考虑替代方案，并希望捕捉“医疗、心理和功能结局”。EMA 还在寻求解决安慰剂对照试验中出现的脱落问题的方法。

概念文件草案的征求意见截止日期为 2 月 28 日，EMA 计划在征求意见截止后六个月内发布附录草案，并给出六个月的意见反馈期。EMA 可能会在 2026 年下半年定稿更新的附录。