美国 FDA 于 12 月 5 日发布了题为“加速审批 — 严重疾病的加快计划”的指南草案，以反映最新立法对加速审批计划的更改。

根据《2023 年综合拨款法案》（Consolidated Appropriations Act of 2023，CAA），国会要求对 FDA 的加速审批计划进行修改，赋予 FDA 新权力来设定确证性试验的条件，并对于未能证明临床获益的产品建立新的撤销程序。

FDA 指出，“本指南草案涉及加速审批流程，包括授予加速审批（例如，讨论终点、证据标准、确证性试验和其它加速审批条件）和撤回加速审批。与 2014 年定稿指南相比，变化包括对新终点的早期咨询、及时进行确证性试验、确证性试验的其它方面以及加速审批的加快撤销。其它变化包括修订标题和编辑性更改以更清晰易懂，以及更新 FDA 的参考资料和联系信息。”

根据 CAA，FDA 必须更新使用该途径的申办人须遵守的条件，包括要求在药物获得加速批准之日之前进行确证性试验。FDA 还可以对确证性试验设定条件，例如入组目标、商定的研究方案和某些里程碑，例如试验必须完成的目标日期。

FDA 补充指出，将规定批准后研究条件为不迟于药物获得加速批准之日，其中可能包括最终研究方案截止日期、入组目标和其它某些里程碑等细节。

虽然 FDA 有权根据 CAA 要求在药物获得加速批准之前开始确证性试验，但 FDA 表示将在单独的指南中解释这一权力。FDA 还补充指出，如果无法完成充分且控制良好的试验来确证药物的临床获益，FDA 将不会考虑授予药物加速批准。

FDA 指出，“FDA 可能要求在加速批准之前或在加速批准之日起的指定时间内进行批准后研究。药品标签的适应症和使用部分必须简明扼要地描述药物的有效性限制以及对预期临床获益的任何不确定性，并参考临床研究部分讨论这些现有证据。”

国会还要求 FDA 修改其撤销加速批准的程序，以确保未能满足批准后预期的药物可以迅速撤出市场。FDA 指出，如果申办人未能满足其批准后研究要求、确证性研究未能显示临床获益、其它证据表明该药物未能满足安全性和有效性要求，或者申办人使用虚假或误导性信息来推广该药物，FDA 可能会使用快速程序撤销加速批准。

FDA 表示，申办人必须在一定时间内向 FDA 提交所有宣传材料的副本，并大约每 180 天提供一次上市后研究的进展报告，FDA 必须公布这些报告。

FDA 建议申办人在药物开发早期与监管机构沟通，以评估他们是否有资格获得加速批准，讨论他们的替代终点或中间临床终点、临床试验设计以及他们的确证性试验计划。

“FDA 将努力及时回复申办人关于寻求加速批准的开发计划的问询，申办人及时回复 FDA 的询问也同样重要。这尤其适用于正式会议和相关问询、书面信函和其它互动。”