潜在重磅！FDA接受突破性小分子疗法新药申请 - 四川省医药保化品质量管理协会

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潜在重磅！FDA接受突破性小分子疗法新药申请
发布时间: 2024-12-04 来源: 药明康德

Cytokinetics公司今天宣布，美国FDA已接受该公司为在研疗法aficamten递交的新药申请（NDA）。Aficamten是一种下一代心肌球蛋白抑制剂，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。值得一提的是，这款创新疗法被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。

该申请基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM结果的支持，研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。

SEQUOIA-HCM研究结果显示，与安慰剂相比，aficamten治疗24周显著提高了患者的运动能力。通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值氧气摄取量（pVO2）与基线相比，在aficamten治疗组增加了1.8 ml/kg/min，而安慰剂组为0.0 ml/kg/min。

此外，接受aficamten治疗的患者在10个预先设定的次要终点中，均观察到了统计学上显著的改善。治疗相关的严重不良事件在aficamten组和安慰剂组中的发生率分别为5.6%和9.3%。

SEQUOIA-HCM的进一步分析显示，aficamten治疗同时改善了心脏结构、功能和生物标志物，而且未对收缩功能产生负面影响。

FDA此前于2021年1月授予aficamten治疗有症状HCM的孤儿药资格，并于2021年12月授予其治疗梗阻性HCM的突破性疗法认定。Aficamten是一种选择性小分子心肌球蛋白抑制剂。其设计目标是通过减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白交联桥的数量，从而抑制与HCM相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，aficamten通过与心肌球蛋白独特的别构位点选择性结合，阻止肌球蛋白进入产生力量的状态，从而降低心肌收缩性。

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