美国 FDA 于 11 月 27 日表示，正在调查患者接受 Bluebird Bio 的基因治疗产品 Skysona 后“严重的血液系统恶性肿瘤风险”。Skysona 是一种获批用于治疗罕见神经系统疾病大脑性肾上腺脑蛋白营养不良症（CALD）的基因疗法。

FDA 的这一行动是在《新英格兰医学杂志》10 月份发表的一篇研究文章后采取的。研究显示在 67 名儿童中，有 7 名后来患上血癌。科学家们推测，这些病例可能与 Skysona 使用的慢病毒载体的设计有关。

FDA 表示，报告的病例“似乎与 Skysona 治疗有关”，并且来自临床试验中的患者。FDA 表示，骨髓增生异常综合症和急性髓系白细胞的报告，包括“危及生命的病例”，是在治疗后 14 至 92 个月诊断出来的。

Bluebird 的一名发言人表示，FDA 的更新“并非由任何新的恶性肿瘤病例或其它安全更新所引发的。”发言人补充表示，公司“自首次发现这一风险以来，就一直与 FDA 就这一风险进行接触。”

监管机构表示，正在调查“已知风险”并评估潜在的“进一步监管行动”。“考虑到血液系统恶性肿瘤的风险，在决定用 Skysona 治疗儿童之前，医务人员应仔细考虑替代疗法，包括对有合适、愿意且可用的人类白细胞抗原（HLA）匹配供体的患者进行同种异体造血干细胞移植。”

Bluebird 于 2022 年获得 FDA 批准进行基因治疗，并附带针对血液系统恶性肿瘤的黑框警告。FDA 随后于 4 月份更新了标签，指出在临床试验中接受给药的 67 名患者中有 6 例癌症。

Bluebird 发言人表示，“接受 Skysona 治疗的 CALD 患者或被诊断为 CALD 后考虑接受基因治疗的患者的健康是我们的首要任务，我们将继续遵循既定流程来调查和报告潜在的安全问题。”

除了 10 月份的 NEJM 文章外，还有一名美国国立卫生研究院（NIH）血液学家评论表示随着时间的推移可能会出现更多病例。NEJM 研究的主要作者 Christine Duncan 表示，“不幸的是，我认为她是对的，患者受到密切关注。家人得到了很好的教育，他们都知道所有这些病例。”

本月早些时候，bluebird 表示，今年迄今为止已有五名患者开始使用 Skysona。