UroGen Pharma近日公布其所开发的Jelmyto（mitomycin，丝裂霉素）的长期随访研究结果。分析显示，接受初次化学消融治疗并达到完全缓解（CR）的低级别上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC）成人患者，其中位缓解持续时间（DOR）达近4年！该研究结果已发表在Journal of Urology期刊当中。

尿路上皮癌是全球第九大常见癌症。约5%至10%的原发性尿路上皮癌发生于输尿管或肾盂，统称为上尿路尿路上皮癌。在美国，每年约有6000至7000名新发或复发的LG-UTUC患者，其中大多数为70岁以上的老年患者，这些患者通常伴有多种合并症。UTUC患者的治疗选择有限，主要治疗方法包括内镜手术或肾输尿管切除术（切除整个肾脏和输尿管）。然而，内镜手术的复发率较高，患者常面临疾病复发和恶化的风险。

在OLYMPUS试验中，共有71名患者入组。在达到初始完全缓解的41名患者中，中位随访时间为28.1个月（95% CI：13.1-57.5），中位DOR为47.8个月（95% CI：13.0-无法估算）。

共有20名患者（49%）在长期随访研究（中位随访时间为53.3个月[95% CI：27.9-65.3]）中，75%的患者截至最后随访时未出现复发，因事件发生率低而无法估算患者的中位缓解持续时间（95% CI：43.5-无法估算）。

“对于使用Jelmyto达到完全缓解的患者，其中位DOR为47.8个月，这为该疗法长期有效控制LG-UTUC成人患者的病情提供了有力证据，”论文的第一作者、宾夕法尼亚大学医院外科教授Phillip Pierorazio博士表示，“美国泌尿学会（AUA）/泌尿肿瘤学会（SUO）指南建议，在可能的情况下，泌尿科医生应优先采用保肾技术来治疗低级别UTUC患者。而Jelmyto凭借其在完全缓解方面的长期持久性证据，为患者提供了长期无复发的可能。”

尽管研究结果令人鼓舞，但此分析存在一定局限性，包括这属于事后分析的研究，以及由于仅有20名患者进行长期随访，可能有潜在的选择偏倚。为进一步评估Jelmyto在UTUC患者中的潜力，研究人员正在通过JELMYTO uTRACT研究收集真实世界的数据。截至7月10日，该研究已在19个研究中心启动，共招募了191名患者。

Jelmyto（曾用名UGN-101）是一种含有丝裂霉素的可逆热凝胶，每毫升凝胶含4毫克丝裂霉素，专用于治疗LG-UTUC成人患者。Jelmyto是一种烷基化药物，它能够抑制DNA转录为RNA，停止蛋白质合成并剥夺癌细胞的增殖能力。Jelmyto冷却时呈粘稠液体，在体温下转变为半固态凝胶。药物在灌注后4至6小时内逐渐溶解，并通过正常尿液流动排出体外。Jelmyto可通过输尿管导管逆行灌注或经肾造口管顺行灌注给药。其递送系统能够使刚开始灌注的液体药物均匀覆盖并贴合上尿路解剖结构，而所形成的半固态凝胶可使化学消融疗法能在体内维持4至6小时，不会因尿液流动而迅速稀释或冲走。该疗法曾经获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。