当地时间2024年11月21日，诺华发布新闻稿，宣布以最高11亿美元的的价格收购Kate Therapeutics（Kate）。

Kate专注于开发用于治疗遗传性肌肉退行性疾病和心脏病的腺相关病毒（AAV）基因疗法，目前其在研管线适应症涵盖了X-连锁肌管肌病（XMTM）、杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）、强直性肌营养不良症1型（DM1）和心肌病等。以上管线暂时还均处于临床前阶段，其中XMTM的项目由Kate和安斯泰来合作开发。除已有的管线外，Kate的另一项重要资产是其建立的Deliver和Cargo技术平台。其中，Deliver被设计用来筛选进化功能性的AAV衣壳，实现更高效更靶向性的运输。Cargo则可通过体内大规模平行报告基因分析（MPRA）和机器学习，开发出更强的的增强子和启动子组合，促进目标基因在特定细胞类型中的表达。

诺华在其新闻稿中表示，此次收购Kate主要是为了补充其在基因疗法和遗传性肌肉退行性疾病领域的管线布局。

一家biotech成立背后的初心

2023年6月，Kate宣布获得5100万美元的A轮融资，自此走出隐匿模式，首次公开露面。Kate的联合创始人共四位，分别是Kevin Forrest博士、Sharif Tabebordbar博士、Mark Fielde博士和.Alan Beggs博士。

在查询这家幸运的biotech的既往资料时，笔者偶然翻到了纽约时报对其创始人之一——Sharif Tabebordbar博士的采访报道。采访文章记录了Tabebordbar博士的过往履历和创立这家biotech的初心，从一位患者家属，甚至是致病基因携带者的视角，展示了遗传性肌肉退行性疾病人群所遭受的痛苦。笔者已将这篇采访文章进行翻译整理，供大家参考阅览。

1986年，Tabebordbar博士出生，那时他的父亲Jafar32岁。一般来说，32岁正处于一个人一生中的黄金时期，但Jafar的身体却区别于同龄人，已经开始出现肌肉萎缩导致的不适症状，比如走路时左摇右晃，时常会被绊倒。这种症状随时间推移愈发严重，Jafar在后期已无法正常驾驶车辆，甚至50多岁时仅有一只手可正常使用。

自Tabebordbar博士有记忆起，看到的就是父亲每况愈下的身体状况。他想知道这是什么疾病，也想知道继承了父亲DNA的自己和弟弟会不会终有一天也像父亲一样最终只能被困在轮椅上。但当时科研界也才刚刚开始认识到这种罕见的疾病，并没有人能回答他这个问题。

想要救治父亲的强烈愿望自幼就在Tabebordbar博士的心中扎下了根。在后来的学习经历中，Tabebordbar博士坚定地选择了生物学方向，并成功被伊朗的德黑兰大学的加速课程计划录取。值得一提的是，该计划每年仅录取8~10人，入选并不是一件容易的事儿。

在德黑兰大学获得硕士学位后，Tabebordbar博士成功进入哈佛大学教授Wagers的实验室，得偿所愿开始研究肌肉萎缩症。后来趁着其父去哈佛参加他的毕业典礼的时机，Tabebordbar博士给父亲做了一次基因测序，但并未找到致病的突变基因。后经更复杂的测试，最终才确定这么多年困扰着他父亲的正是FSHD。但幸运的是， Tabebordbar博士虽遗传了这种突变，但致病基因并不完整，因此并没有得FSHD。

FSHD是典型的罕见病之一，发病率约为1/20000，是继DMD和DM后的第三大神经肌肉系统疾病。据估计，全世界有超过87万人患有这种疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但仍有大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以将FSHD分为：FSHD1型（更常见，约占95%）和FSHD2型。FSHD主要影响患者面部、肩部和上臂的肌肉，疾病发展至后期约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗/延缓疾病进展的药物上市。

从哈佛毕业后，Tabebordbar博士曾自主创业，筹办了一家基因编辑疗法公司，但不幸倒闭了。首次创业失败后，Tabebordbar博士找了一份在研究所的工作，主要的科研方向就是从数百万种病毒中筛选出那些几乎完全靶向肌肉的病毒。这无疑为后期其与其他几位创始人共同创建Kate打下了基础。

“我做了100次实验，但其中95次都不会成功。“Tabebordbar博士在采访时表示，但这正是科学家所需要的精神。Tabebordbar博士希望能让更多像父亲一样饱受疾病折磨的人免受痛苦，在谈及父亲被病魔折磨的一生时，Tabebordbar博士表示：“他生不逢时。”，言语间满是遗憾。

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