Syndax Pharmaceuticals日前宣布，潜在“first-in-class”小分子menin抑制剂revumenib，在关键性2期临床试验AUGMENT-101中获得积极顶线结果。该试验评估了revumenib在复发或难治性（R/R）NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。基于这一积极数据，该公司计划在明年第一季度递交监管申请。

AUGMENT-101试验的有效性评估人群包括64名复发或难治性mNPM1 AML成人患者。他们曾接受过多种治疗，其中36%的患者曾接受三种或以上的治疗方案，75%的患者曾接受过venetoclax治疗。

该2期试验达到主要终点，在复发或难治性mNPM1 AML成人患者中的完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为23%（15/64；95% CI：14%，36%；单侧p=0.0014）。在实现CR/CRh的患者中，12名患者获得CR，3名患者获得CRh。在数据截止时，CR/CRh患者的中位缓解持续时间为4.7个月（95% CI：1.2，8.2）。对获得CR/CRh的15名患者中的14名进行了微小残留病灶（MRD）状态评估，其中64%（9/14）为MRD阴性。总缓解率（ORR）为47%（30/64；95% CI：34%，60%）。

安全性方面，revumenib的安全性特征与先前报道的数据一致。因治疗相关不良事件（TRAEs）导致治疗中断的比例为5%。在超过10%的患者中出现的≥3级TRAEs包括：QTc延长（21%）、贫血（14%）、发热性中性粒细胞减少症（13%）、分化综合征（13%）和血小板计数减少（11%）。

Revumenib是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，正在开发用于治疗KMT2A重排急性白血病和mNPM1 AML。Revumenib用于治疗KMT2A重排急性白血病的新药申请已经获得美国FDA的优先审评资格，有望在今年第四季度获得审评结果。它曾经获得治疗这一患者群体的突破性疗法认定。