Autolus Therapeutics今天宣布，美国FDA已批准Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，obe-cel）用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者。根据新闻稿，Aucatzyl是获美国FDA批准的首个无需风险评估缓解策略计划（REMS）的CAR-T疗法。

此次美国FDA的批准主要是基于Aucatzyl在r/r B-ALL成人患者中所进行的FELIX临床试验的结果。在94名至少接受过一次Aucatzyl输注的患者中，其中65名患者符合疗效可评估的标准。其中，63%的患者获得了总完全缓解（OCR），其中包括51%的患者在任何时间达成完全缓解（CR），12%患者在任何时间达成CR伴不完全的血液学恢复（CRi）。此外，主要疗效终点是在3个月内达成完全缓解，共有42%的患者达成，中位缓解持续时间（DOR）为14.1个月。

安全性方面，Aucatzyl表现出低水平的细胞因子释放综合征（CRS），3级事件发生率为3%，无4级或5级事件。7%的患者出现≥3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

Aucatzyl是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。它旨在克服当前CAR-T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性。它的独特之处在于，设计的嵌合抗原受体在与CD19结合后具有较快的解离速度（fast off-rate），从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。此前，该疗法已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，还获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定以及EMA授予治疗成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病的PRIME认定。