11月6日，恒瑞医药宣布，一项伊立替康脂质体（Ⅱ）联合5-FU/LV二线治疗经吉西他滨治疗失败后局部晚期或转移性胰腺癌的随机、双盲、平行对照、多中心3临床研究全文发表于《自然》（Nature）杂志子刊《信号转导与靶向治疗》（Signal Transduction and Targeted Therapy）。研究结果表明，伊立替康脂质体（Ⅱ）联合方案相较于对照组，胰腺癌患者死亡风险降低了37%。
胰腺癌往往被称为“癌症之王”，是临床常见的消化系统恶性肿瘤，起病隐匿、恶性程度高，多数患者确诊即为晚期，复发转移率高、死亡率高，患者5年生存率（<8%）远低于其他恶性肿瘤。目前局部晚期或转移性胰腺癌的临床治疗以化疗为主，但受制于药物有限且效果不够理想，患者面临总生存期短、生活质量低等巨大挑战，特别在二线及后线治疗中，临床需求亟待满足。伊立替康作为拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，是多个化疗方案中的基石。据恒瑞医药公开资料介绍，该公司利用脂质体技术将伊立替康包裹进磷脂双分子层中，研制出了一种可被动靶向分布于瘤体的新制剂——盐酸伊立替康脂质体（Ⅱ）。脂质体制剂的设计可保护伊立替康不会被早期转化为活性代谢物SN-38，有助于伊立替康在体循环中保持更长时间，增加药物在肿瘤内的沉积和接触，增强对肿瘤生长的抑制作用。本次在《自然》（Nature）杂志子刊发表的是胰腺癌二线治疗3期注册临床研究（PAN-HEROIC-1），旨在评估伊立替康脂质体（Ⅱ）+氟尿嘧啶（5-FU）/亚叶酸钙（LV）对比安慰剂+5-FU/LV二线治疗吉西他滨治疗失败后的转移性胰腺癌的疗效和安全性，主要研究终点为总生存（OS）期，次要研究终点包括（PFS）期、客观缓解率（ORR）等。2018年1月至2021年5月期间，共纳入298例中国患者，按1:1随机接受伊立替康脂质体（Ⅱ）+5-FU/LV方案或安慰剂+5-FU/LV方案治疗，直至疾病进展或不耐受。OS数据分析截至2021年11月18日，中位随访时间为12.81个月。主要研究终点方面，伊立替康脂质体（Ⅱ）组较安慰剂组的中位OS期延长2.4个月（7.39个月对4.99个月），死亡风险降低了37%。次要研究终点方面，伊立替康脂质体（Ⅱ）组相对安慰剂组将PFS期显著延长了2.73个月（4.21个月对1.48个月），疾病进展或死亡风险降低64%。安全性良好。
基于该3期临床研究，伊立替康脂质体（Ⅱ）已经于2023年12月获中国NMPA批准上市，联合5-FU和LV，用于既往经吉西他滨为基础的化疗治疗失败的不可切除的局部晚期或转移性胰腺癌患者的治疗。
