再鼎医药KarXT治疗精神分裂症III期桥接研究达主要终点，将递交上市申请

10月29日，再鼎医药宣布了评估KarXT (xanomeline and trospium chloride) 安全性和有效性的中国III期多中心临床研究的主要数据。与先前的全球临床研究一致，这项注册性桥接研究达到了其主要终点，在第5周时，与安慰剂相比，KarXT在阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分上较基线具有9.2分的统计学意义上的显著降低（-16.9 vs -7.7，p=0.0014）。

该研究也达到了所有关键次要疗效终点，在第五周时，与安慰剂相比，PANSS阳性症状分量表评分、PANSS阴性症状分量表评分、PANSS Marder阴性症状因子评分、临床总体印象量表严重程度（CGI-S）评分以及第五周时的PANSS应答者百分比均表现出显著改善。关键次要终点均按照预先设定的顺序进行正式检验。再鼎医药正在积极推进并计划于2025年初向国家药品监督管理局递交KarXT的新药上市申请。

KarXT是一款复方口服的毒蕈碱类抗精神病药物，由呫诺美林（xanomeline）和曲司氯铵（trospium）组成，呫诺美林是M1和M4两种亚型的毒蕈碱乙酰胆碱受体（M-AChR）激动剂，而曲司氯铵则是M-AChR的拮抗剂。9月26日，FDA批准了该药用于成人精神分裂症的治疗。

持久临床缓解持续近2年！强生单抗疗法公布积极数据

日前，强生（Johnson & Johnson）公布其白细胞介素-23（IL-23）靶向抗体Tremfya（guselkumab）在GRAVITI临床3期研究的积极结果。研究结果显示，在48周时，接受Tremfya作为诱导和维持治疗的中至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者，相较于安慰剂实现了显著的临床缓解和内镜应答。

GRAVITI是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估皮下注射Tremfya对中至重度活动性克罗恩病患者的疗效与安全性。这些患者对常规治疗（如皮质类固醇或免疫调节剂）或生物制品（TNF拮抗剂或vedolizumab）应答不足或不耐受。

Tremfya是一款全人源单克隆抗体。除了靶向IL-23，该抗体也可同时与生产IL-23细胞上的受体CD64相结合。IL-23是由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，是UC等免疫介导疾病的驱动因素。

延长渐冻症患者生命的细胞疗法

10月29日，BrainStorm Cell Therapeutics宣布，在2024年度东北肌萎缩侧索硬化症联盟（NEALS）线上会议上展示了该公司在研细胞疗法debamestrocel的扩展研究结果。

Brainstorm公司先前的3期临床试验中共有10名肌萎缩侧索硬化（ALS）参与者（6名使用debamestrocel，4名使用安慰剂）被纳入开放标签的扩展使用项目（EAP）。该研究分为两个28周的周期，两个周期之间有间隔时间。参与者每8周接受一次debamestrocel鞘内注射，最多接受6次给药。

研究结果显示，在EAP的最后一次随访中，10名参与者中有9人存活。生存曲线显示debamestrocel组与外部匹配对照组相比，具有统计学上显著的生存优势，其中debamestrocel组的中位生存时间为46.6个月，而匹配对照组为41.1个月。