诺华（Novartis）日前在2024年美国肾脏学会（ASN）肾脏周会议上，展示了临床3期APPEAR-C3G研究的12个月数据。结果显示，在支持性护理基础上接受口服Fabhalta（iptacopan）治疗的C3肾小球病（C3G）患者，在12个月时蛋白尿持续减少。根据新闻稿，Fabhalta可能成为首个获美国FDA批准用于C3G治疗的药物。诺华已在欧盟、中国和日本完成Fabhalta用于治疗C3G的监管提交，并预计将在年底前向美国FDA提交监管申请。

数据表明，早在治疗14天时即可观察到Fabhalta可减少C3G患者的蛋白尿，此结果具临床意义并持续至12个月。在研究的开放标签阶段，切换至Fabhalta的受试者也表现出蛋白尿的减少。此外，根据预定的探索性分析结果，与患者的既往估算肾小球滤过率（eGFR）快速下降相比，患者在接受Fabhalta治疗后eGFR斜率得到改善。Fabhalta同时显示出良好的安全性特征，且未观察到新的安全信号。

在今年欧洲肾脏学会（ERA）大会上公布的结果指出，在支持性护理的基础上，Fabhalta相较于安慰剂，可在6个月时在统计学上显著减少患者的蛋白尿达35.1%，此结果具临床意义。