聚焦下一代CAR-T疗法，Lyell Immunopharma收购ImmPACT Bio

Lyell Immunopharma今日宣布已签订最终协议，将收购ImmPACT Bio。ImmPACT的主打在研疗法IMPT-314是一款靶向CD19/CD20的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，Lyell将继续推进该产品在血液恶性肿瘤（包括大B细胞淋巴瘤）中的开发。IMPT-314采用双靶向设计，旨在超越已获批的CD19靶向CAR-T细胞疗法的疗效，并通过在生产过程中富集初始和中心记忆T细胞来增强CAR-T细胞疗法的持久性。收购ImmPACT预计将显著增强Lyell的临床阶段新一代CAR-T细胞疗法管线，并补充其专有技术组合，以生成更持久的功能性T细胞，为实体瘤和血液恶性肿瘤患者提供更持久的疗效。

在今年早些时候发布的临床试验数据显示，在13名接受IMPT-314治疗的复发/难治性（R/R）侵袭性非霍奇金淋巴瘤患者中，12名达到了完全或部分缓解（92%的客观缓解率），其中10名患者达到了确认的完全缓解（CR），完全缓解率为77%。中位随访时间为32个月时，中位无进展生存期为50.1个月，中位总生存期尚未达到。

BridgeBio Pharma基因疗法显著改善患者指标

日前，BridgeBio Pharma公司公布了在研基因疗法BBP-812在治疗卡纳万病（Canavan disease）患者的1/2期临床试验CANaspire中的最新数据。试验结果显示，BBP-812显著改善患者的生物标志物指标。与自然病史数据相比，接受治疗患者的运动功能也获得渐进、持久的改善。新闻稿指出，如果获得批准，BBP-812可能成为卡纳万病患者的首个获批疗法。

CANaspire是一项1/2期开放标签研究，旨在评估BBP-812在患有卡纳万病的儿童患者中的安全性、耐受性和药效学活性。试验结果显示，在BBP-812给药后，参与者的尿液和脑中的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平迅速且持续降低。低剂量治疗后12个月NAA平均下降64%，高剂量治疗后3个月NAA平均下降73%。最早接受治疗的参与者在接近三年内维持了较低的尿液NAA水平。脑脊液（CSF）中的NAA在接受低剂量治疗后12个月平均减少70%。在T2加权核磁共振成像（MRI）中，观察到大多数接受BBP-812治疗的参与者的髓鞘形成获得改善。与自然病史相比，接受BBP-812治疗的患者运动功能逐渐改善（通过GMFM-88量表评估），并且达到运动功能里程碑（通过HINE-2量表评估）。

卡纳万病是一种由编码天冬氨酸酶的ASPA基因突变引起的超罕见、可致残或致命的疾病。大多数儿童无法爬行、行走、坐着或说话，在婴幼儿时期就会面临死亡的威胁。天冬氨酸酶活性的缺乏会导致NAA的积累，并最终导致对髓鞘的毒性。目前，该病尚无获批的疗法。BBP-812利用腺相关病毒9载体将ASPA基因的功能拷贝递送到全身并进入大脑，从而可能根治疾病。它已获得美国FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）认定、孤儿药资格、罕见儿科疾病资格和快速通道资格。

治疗纤维化疾病，新锐完成8900万美元融资

Agomab Therapeutics今日宣布完成8900万美元的D轮融资，获得资金将用于进一步推进其核心候选药物AGMB-129的临床开发。