大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）今日宣布其在研单抗sibeprenlimab用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病成人患者3期临床试验VISIONARY的积极中期数据。分析显示，试验达成主要终点。大冢计划与FDA讨论试验的中期结果，以推动sibeprenlimab潜在加速批准的监管申请。该研究仍在进行中，最终结果预计将在2026年初公布。

IgA肾病是全世界原发性肾小球肾炎最常见的形式，也是年轻人肾衰竭的最常见原因之一。这是一种进展性自身免疫性慢性肾病，随着大多数患者的生命周期发展，可能导致终末期肾病（ESKD）。

这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入约530名接受标准治疗的IgA肾病成年患者。试验旨在评估与安慰剂相比，每四周皮下给药一次400 mg sibeprenlimab的疗效和安全性。主要疗效终点为评估治疗9个月时24小时尿蛋白/肌酐比值（uPCR）相较于基线的变化。

由独立数据监测委员会进行的预定中期分析显示，VISIONARY研究达到了主要终点，结果表明与安慰剂相比，sibeprenlimab在治疗9个月后显著且具有临床意义地降低了24小时尿蛋白/肌酐比值。Sibeprenlimab的安全性表现与此前报告的数据一致。

Sibeprenlimab是一种在研人源化单克隆抗体，它能阻断细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）的作用。APRIL是一种免疫细胞生长因子，被认为在IgA肾病的发生和发展中起着关键作用。通过减少病理性半乳糖缺陷性IgA1（Gd-IgA1）的生成，sibeprenlimab有望帮助减缓肾脏损伤，并延缓疾病向终末期肾病的进展。美国FDA在今年2月授予sibeprenlimab突破性疗法认定（BTD）用于治疗IgA肾病。据公开资料显示，sibeprenlimab最初由Visterra公司开发。2018年，大冢制药宣布以约4.3亿美元的款项收购Visterra公司，从而获得包括sibeprenlimab在内一系列针对IgA肾病和其他肾脏疾病等适应症的在研产品。