Nurix Therapeutics公司日前公布了在研口服、可穿越血脑屏障的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)蛋白降解剂NX-5948,在治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症(WM)患者的1a/1b期临床试验中的最新数据。数据显示,接受NX-5948治疗的患者中客观缓解率达到77.8%,其中两例患者已接受治疗超过1年。
NX-5948是一种口服、可穿越血脑屏障的小分子BTK蛋白降解剂。目前,NX-5948正在一项针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者的1期临床试验中进行评估。Nurix此前报告称,NX-5948对一系列对现有BTK抑制剂耐药的肿瘤细胞系表现出高效的抑制活性,这对于经过大量前期治疗的B细胞恶性肿瘤患者群体尤为重要。
WM是一种罕见、缓慢发展的非霍奇金淋巴瘤类型,其特征是正常骨髓细胞被产生IgM的恶性淋巴细胞替代。这种替代导致贫血、出血和免疫功能障碍,而IgM水平升高可能引发神经系统症状。推荐的初始治疗包括化学免疫治疗和BTK抑制剂治疗。目前尚无针对BTK抑制剂治疗后复发患者的获批疗法。
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