默沙东肺动脉高压新药在华申报上市
10月17日,中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网最新公示,默沙东(MSD)申报的注射用sotatercept上市申请获得受理。公开资料显示,这是一款“first-in-class”新型激活素信号抑制剂类生物制剂,该产品已经于今年3月获得美国FDA批准上市,用于治疗肺动脉高压(PAH)
PAH是一种罕见、进行性、危及生命的血管疾病,当肺部的小动脉变厚并变窄时,会导致这些动脉内的压力增加,对心脏造成压力。PAH可引起心脏负荷明显增加,导致体力活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。
Sotatercept是一款IIA型激活素受体(ActRIIA)融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起,可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合,从而降低激活素介导的信号传导。在临床前研究中,它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。该产品也是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。此前,sotatercept已获得FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗肺动脉高压。
艾伯维帕金森新药获FDA批准上市
10月17日,艾伯维宣布,美国FDA已批准Vyalev™(foscarbidopa /foslevodopa,膦左旋多巴/膦卡比多巴)作为首个也是唯一的用于治疗晚期帕金森病(PD)患者运动波动的24小时皮下输注疗法。
这一批准主要基于一项为期12周的关键性3期临床试验,该研究评估了Vyalev在晚期PD成人患者中持续皮下输注的疗效,并与口服即释型卡比多巴/左旋多巴进行了对比。此外,还有一项为期52周的开放标签研究,评估了Vyalev的长期安全性和有效性。
关键性临床试验结果显示,接受Vyalev治疗的患者在运动能力波动改善方面表现出更佳效果,与口服药物相比,其运动症状控制较佳的时间增加,运动障碍症状回归的时间减少。在第12周时,Vyalev组运动症状控制较佳的时间增加2.72小时,活性对照组这一数值为0.97小时(p=0.0083)。这项研究的详细数据已经在The Lancet Neurology杂志上发表。
强生终止三项神经科学领域临床研究
10月15日,强生公布了2024 Q3业绩报告,根据报告,公司在第三季度削减了部分管线,其中包括一项获得积极结果的神经科学治疗的中期研究。
通过对比Q2的管线发现,强生终止了三个神经科学领域的临床研究项目,包括:seltorexant治疗阿尔兹海默病的II期临床研究、P2X7拮抗剂治疗双相障碍(Bipolar Depression)的II期临床研究,以及另一项JNJ-0376治疗帕金森病的I期临床研究。
Seltorexant是强生在研的OX2R拮抗剂,其在重度抑郁症和失眠症领域的开发已进入III期临床阶段,强生曾表示该药有成为重磅药物的潜力。
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