患者血浆中的野生型M-AAT蛋白在第15天达到平均6.9微摩尔，占总AAT蛋白的60%以上。与体内产生功能性M-AAT蛋白的结果一致，患者体内中性粒细胞弹性蛋白酶的抑制与基线相较增加。基线时未能检测到患者体内的AAT蛋白，而在试验第15天时，患者的平均总AAT蛋白水平达到10.8微摩尔，达到了监管机构批准AAT增强疗法的标准。此外，早在试验第3天，患者的总AAT和M-AAT蛋白水平即较基线增加，并持续到第57天。

总结

国外致力于开发RNA编辑疗法的公司还有Ascidian Therapeutics、AIRNA、Korro Bio、ShapeTX、Tacit Therapeutics 等，国内时夕生物、锐正基因、博雅辑因和辉大基因均有布局。