日前，Perspective Therapeutics公司公布了在研潜在“first-in-class”核药疗法VMT01的1/2期临床试验的最新结果。试验结果显示，在接受低剂量VMT01治疗的黑色素瘤患者中观察到持久的无进展生存期。该公司将进一步探索更低剂量的VMT01作为单药，或与抗PD-1抗体联用，在肿瘤微环境中的免疫刺激活性。

VMT01是一款靶向MC1R的核药疗法，使用同位素铅释放α粒子。在临床前研究中这一疗法具有两种不同的作用机制，在高剂量下可直接杀死细胞，在低剂量下可通过免疫刺激诱导免疫介导的细胞死亡，并且这一效果可被免疫检查点抑制剂增强。

在这项1/2期临床研究中，接受过多种前期治疗的MC1R阳性黑色素瘤患者分为两组，分别接受了低剂量和高剂量VMT01的治疗。试验结果显示，安全性方面，所有患者中均未观察到剂量限制性毒性，没有不良事件导致治疗中断，大部分治疗伴发不良事件（TEAE）为1到2级。

疗效方面，在低剂量组的3名患者中，一名患者获得部分缓解，两名患者在接受治疗9个月和11个月后保持疾病稳定。在高剂量组的7名患者中，所有患者均在接受一次或两次治疗后疾病出现进展。新闻稿指出，这些发现与低剂量VMT01激发免疫刺激活性一致。

安全性监察委员会在评估了这些发现后，建议使用更低剂量的VMT01作为单药，或与抗PD-1抗体nivolumab联用进行下一步研究。目前这两个患者队列正在招募患者。