Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的三年积极结果。HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良（DMD）病患。OLE试验的分析显示，接受其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。

DMD是一种渐进性肌肉萎缩症，该疾病主要影响男性，因为导致疾病的基因存在于X染色体上，男性只有一个X染色体，因此只有一个DMD等位基因，倘若这个基因存在缺陷就有可能患病。DMD基因编码的是抗肌萎缩蛋白，该蛋白主要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，它是肌肉细胞行使健康功能所必需的。DMD目前无法治愈，患者平均预期寿命只有26岁左右。对于这些患者，延长预期寿命是最迫切的医疗需求。根据新闻稿，目前尚无获批的DMD心肌病疗法，而心肌病是DMD患者死亡的主要原因。

HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂为对照组的临床2期试验。入组病患对象为患有DMD且不能行动的男孩或年轻男性患者。患者每3个月以静脉注射CAP-1002（每次注射含有1.5亿个细胞）或安慰剂。在第12个月时，总共分析了20位病患的研究数据（含12位安慰剂组与8位试验组病患），其结果发表在《柳叶刀》期刊上。该试验达成其主要终点，即在测试上肢功能的指标PUL 1.2上，接受CAP-1002治疗的病患有显著疗效（2.6分差异，P=0.014）。

在结束HOPE-2试验后，所有病患停止治疗平均约392天。接着，所有符合资格且愿意持续接受治疗的病患进入OLE试验。HOPE-2 OLE研究的三年数据显示，患者心脏功能的多项指标均有所改善，包括左心室射血分数（LVEF%）以及容积指数，这些指标被认为与预测长期心脏结果高度相关。此外，在HOPE-2结束时射血分数大于45%的患者中，治疗效果明显较佳，这表明早期和持续治疗是减轻DMD心肌病影响的关键。

为了评估试验数据与疾病进展的相关性，以及观察DMD的慢性和渐进性进展（患者的心脏功能可能逐年下降），研究团队使用了自然历史数据集来比较接受CAP-1002与标准治疗患者的疾病进展轨迹。与相似DMD患者的外部比较数据集相比，接受CAP-1002治疗患者在PUL v2.0总分中表现出统计学和临床相关益处（+3.7分，p<0.001）。HOPE-2 OLE研究并持续显示CAP-1002长期治疗具有良好的安全性。

CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CAP-1002还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予CAP-1002再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。