美东时间2024年10月4日，意大利公司Recordati宣布与赛诺菲达成一项协议，获得Enjaymo（sutimlimab）的全球销售权，这是目前唯一获准用于治疗冷凝集素病（CAD）的靶向生物制剂，冷凝集素病是一种罕见B细胞淋巴细胞增生性疾病。
根据协议条款，Recordati将支付给赛诺菲8.25亿美元的预付款，如果净销售额达到或超过高峰年预期销售额的上限，还将支付最高2.5亿美元的额外商业里程碑付款。
过去12个月（截至2024年8月），Enjaymo带来的收入约为1亿欧元，预计2025财年的收入将超过1.5亿欧元，销售峰值可能达到2.5-3亿欧元，是目前水平的两倍多。
Recordati预计，该交易对2024年的收入贡献很小，但将立即增加息税折旧摊销前利润（EBITDA），到2025年，其利润率将高于目前罕见病公司的平均水平。
Enjaymo（sutimlimab）是一种人源化单克隆抗体，用于治疗成人CAD溶血。2022年，它获得了FDA、欧盟委员会（EC）和日本厚生劳动省的批准。这种慢性静脉注射治疗药物满足了CAD患者尚未得到满足的医疗需求。从疾病市场来看，CAD在美国、日本和欧洲大约仅有11000名患者。这是一种罕见病，B细胞产生的自身抗体会攻击并破坏红细胞。该病理过程在寒冷条件下触发，通常在3°C至4°C之间，患者会出现严重的衰弱性疲劳、虚弱和其他典型的贫血症状。针对CAD，Enjaymo选择性地靶向C1补体蛋白，阻止补体级联的激活。这种作用机制使它能够有效阻断补体介导的红细胞破坏，且不会抑制凝集素和替代补体途径。Enjaymo一直被视作赛诺菲快速增长的资产，但其销售额一直处于中等水平。2023 年，该疗法产生了近8000万美元的收入，按固定汇率计算，比前一年增长了200%以上。2024年上半年，Enjaymo同比增长近73%，带来约6000万美元的收入。对于赛诺菲来说，Enjaymo的出售似乎是更广泛战略转变的一部分，该公司放弃了之前到2025年达到32%营业利润率的目标后，首席执行官Paul Hudson正在努力恢复投资者的信心。对于罕见病药物公司Recordati来说，这笔交易为该公司的产品组合增加了第九个上市产品，Enjaymo的交易符合其公司在全球广泛的战略布局，扩大了其在美国、日本和欧洲的市场。2014年，总部位于旧金山的iPerian公司还在研发Enjaymo这款药物。就在那一年，BMS因其在神经退行性疾病领域的工作而收购了iPerian公司。iPerian针对免疫系统的项目被剥离出来，单独成立了一家新的生物技术公司True North Therapeutics。不过，True North公司并没有独立存活太久。2017年，它被渤健分拆出来的专注于血友病的Bioverativ公司收购。当时的Bioverativ首席执行官John Cox说，Enjaymo是这笔交易中的核心资产，填补了公司研究工作中的一个重要空白。然而，2018年赛诺菲以110亿美元收购Bioverativ后，Enjaymo又易主了。赛诺菲多次转向交易，以进一步扩大其罕见病业务。在过去一年里，这家法国制药巨头就获得一种治疗肌肉萎缩症的实验性药物的权利，并斥资22亿美元收购了一家生物技术公司及其治疗罕见肺病的潜在治疗方法。赛诺菲还试图从初创公司Maze Therapeutics那里获得治疗庞贝病的药物许可，但在面临联邦贸易委员会的诉讼后放弃了该交易。通过收Bioverativ，赛诺菲获得了Enjaymo以及另一种现在上市的血友病药物Altuviiio。1.RECORDATI ANNOUNCES AGREEMENT TO ACQUIRE THE GLOBAL RIGHTS TO ENJAYMO®, STRENGTHENING ITS RARE DISEASES FRANCHISE2.Sanofi’s rare disease drug finds yet another home；BioPharma Dive
3.Sanofi Offloads Rare Autoimmune Drug to Recordati in Potential $1B Deal；Biospace
