DMD细胞疗法即将递交上市申请；RNA疗法新锐开辟抗癌新模式

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DMD细胞疗法即将递交上市申请；RNA疗法新锐开辟抗癌新模式
发布时间: 2024-09-26 来源: 药明康德

DMD细胞疗法即将递交生物制品许可申请

Capricor Therapeutics今日宣布，在与美国FDA完成近期会议后，该公司计划基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病患者。BLA申请预计在2024年10月启动递交，并在2024年底完成全部提交。

Deramiocel是一种来源于健康人类心脏的基质细胞。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。

此前公布的HOPE-2开放标签扩展研究数据显示，接受deramiocel治疗的患者评估上肢功能的指标获得统计显著改善。

RNA疗法新锐正式亮相，开辟癌症治疗新模式

Aptadir Therapeutics（Aptadir）今日宣布正式成立，致力于开发基于RNA的创新疗法，治疗难治性癌症和遗传疾病。

该公司的技术平台基于一种能够与DNA甲基转移酶（DNMTs）相互作用的RNA分子。这些RNA分子能够精准地阻断特定基因的异常DNA甲基化，重新激活先前由于高度甲基化而不表达的基因。某些基因高度甲基化是癌症和遗传性疾病的一个关键特征。通过重新激活特定基因，有望针对一些疾病的根本原因进行治疗，比如骨髓增生异常综合征（MDS）和脆性X综合征。

Aptadir的专有平台能够生成多种针对癌症和遗传病中被抑制基因的RNA分子，恢复其功能。该公司的首个研发项目Aptadir Ce-49正在开发用于治疗MDS，目标是在2025年底进入临床开发阶段。

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