Viridian Therapeutics今天宣布，在研疗法veligrotug（VRDN-001）在3期临床试验THRIVE中获得积极顶线数据。VRDN-001是一种静脉输注的抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抗体，用于治疗甲状腺相关眼病（TED）。TED是一种自身免疫性疾病，特征为眼睛周围及后方组织的炎症、增生和损伤。

所有次要终点均具有高度统计学显著性（p<0.0001）差异，并显示出具有临床意义的患者结局改善。包括54%患者的复视完全消除（安慰剂校正后数值为43%），64%患者的临床疾病活动评分（CAS）降至0或1（安慰剂校正后数值为46%）。

Veligrotug用于治疗慢性TED患者的THRIVE-2研究已完成全部患者入组，顶线数据预计将在2024年底公布。Viridian计划在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。

TED是一种威胁视力的罕见进行性严重自身免疫性疾病。患者的症状包括眼球突出、复视、视力模糊、疼痛和面部畸形等，可能严重影响患者的生活质量。这是一种经常发生在甲亢患者身上的独特疾病，病因是由于自身抗体激活了眼眶内细胞中IGF-1R介导的信号复合体。这种疾病分为几个不同的阶段，其中活跃期大约持续2-3年，缺乏有效的治疗手段。而在疾病进入稳定期后，才能接受眼科手术进行治疗。

Veligrotug是一种单克隆抗体，它以亚纳摩尔级别的亲和力结合和阻断IGF-1R信号通路。其作用机制已在TED的临床实践中得到了验证。