Chroma Medicine日前在欧洲心脏病学会大会上发布了其PCSK9靶向表观遗传编辑器的最新临床前数据，显示出其卓越的效力、持久性和特异性。新闻稿表示，这些数据展现了该公司表观遗传编辑器的“best-in-class”潜力。

最新公布的数据显示，Chroma的PCSK9靶向表观遗传编辑器在非人灵长类动物模型中，以1.0 mg/kg的剂量实现药理饱和效果。一次治疗可将血液循环中的PCSK9水平降低84%，LDL-C水平降低68%，这一效果可持续三个月。其他数据还显示，该公司的表观遗传编辑器在体内单次给药后，在转基因小鼠模型中有效且长期降低PCSK9水平，效果持续一年以上。

Chroma的表观遗传编辑器将DNA结合结构域与表观遗传效应结构域偶联，其中DNA结合域特异性地靶向需要沉默或激活的单个或多个基因，效应结构域则负责调控DNA的甲基化模式，控制染色质构象，并激活或抑制基因表达。这种方法不需切割DNA序列、或激活结果难以预测的DNA修复通路，避免因切割DNA序列产生的潜在副作用。