2024年9月5日，Vor Bio公布了正在进行的VBP101 1/2期研究的最新临床数据，该研究正在评估接受基因编辑干细胞疗法trem-cel和辉瑞Mylotarg（吉妥单抗）联合治疗复发性/难治性急性髓细胞性白血病患者的疗效。这些数据显示了可靠的移植、免受Mylotarg靶向毒性、Mylotarg治疗窗口期的扩大以及患者获益的早期证据。该公司打算在今年年底与FDA接洽，讨论trem-cel联合Mylotarg的关键试验设计。受此消息影响，该公司股票价格在周四美股盘后交易中一度暴涨超70%。
trem-cel是由CRISPR/Cas9基因组编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPC）组成的同种异体疗法，在体外敲除造血干细胞的CD33基因，回输到患者体内后将产生无CD33的健康细胞。这样，靶向CD33的疗法可以特异性杀伤肿瘤细胞而不会误伤新产生的健康细胞，故而与靶向CD33的药物联用将会带来更持久的抗肿瘤活性和安全性。该疗法旨在替代复发风险高的AML患者的标准移植治疗。
公布的数据包括18名接受trem-cel治疗的患者，截至2024年7月19日数据截止日，其中10名患者接受了Mylotarg治疗。数据显示：移植可靠，100%的患者实现原发性中性粒细胞植入（中位数9天）和强劲的血小板恢复（中位数16.5 天）。CD33编辑效率高（中位数为89%，范围为 71-94%），在第28天实现了完全的骨髓嵌合。
对血液系统具有保护作用，在使用0.5、1和 2mg/m2 的多种Mylotarg剂量时，中性粒细胞和血小板计数均能保持不变。
Mylotarg的治疗指数扩大，Cmax低于已知毒性范围，迄今为止，没有与Mylotarg相关的SAE或LFT异常。
Bio公司首席医学官Eyal Attar博士说：“我们对这些数据以及trem-cel与Mylotarg 联用可能给患者带来的潜在益处感到鼓舞，因为这种疾病即使在移植后也会出现极差的预后。有了这些数据，我们计划探索注册试验，同时继续寻求Vor Bio平台的其他协同机会，如VCAR33ALLO和VADC45。”VBP101研究的研究者、南佛罗里达浸信会健康中心迈阿密癌症研究所副所长兼血液与骨髓移植和血液肿瘤科主任Guenther Koehne博士说："到目前为止，这项试验的数据支持了我对这种方法安全性的所有希望。我期待着在这项试验中治疗下一位高复发风险的患者，因为标准移植手术对他们的治疗效果是有限的。"值得一提的是，Vor Bio还有一款同种异体CD33 CAR-T疗法VCAR33ALLO，这是从美国国立卫生研究院（NIH）授权获得的。迄今为止接受治疗的三名患者的体内 CAR-T 扩增数据令Vor Bio备受鼓舞，所有患者的最低剂量均为1x106 CAR+细胞/kg。Vor Bio还宣布了一项新的临床前资产VADC45，它在肿瘤学、基因治疗和自身免疫性疾病方面具有许多潜在机会。此外，Vor Bio靶向CD45 ADC产品VADC45已获得可靠临床前数据，并正在推进IND授权研究，以便开展未来的1期研究。
