推进猪肾脏移植进入临床试验，eGenesis完成1.91亿美元融资

eGenesis今日宣布完成1.91亿美元的D轮融资。获得资金将用于推进该公司的核心在研产品EGEN-2784进入首个人体肾脏移植临床试验，同时也将用于推进其他管线项目并扩大生产规模。

eGenesis开发的人类兼容性供体器官有望成为一种可行的替代方案，以缓解可移植器官的短缺问题。该公司的EGEN-2784是用于肾移植的核心在研产品，包含三类基因编辑：敲除三个参与糖抗原合成、与超急性排斥反应相关的基因；插入七个与调节排斥反应的信号通路相关的人类转基因，这些通路涉及炎症、先天免疫、凝血和补体；使猪体内中的内源性逆转录病毒失活。2024年3月，eGenesis宣布成功完成世界首例将猪肾脏移植到活体患者体内的手术。

FDA接受偏头痛小分子疗法的新药申请

Axsome Therapeutics今日宣布，美国FDA接受该公司为在研疗法AXS-07重新递交的新药申请（NDA），用于急性治疗偏头痛。FDA预计将在2025年1月31日之前完成审评。

苯丙酮尿症潜在“first-in-class”疗法挺进3期临床

Jnana Therapeutics今日公布了其在研疗法JNT-517治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的1/2期临床试验中的第二剂量组（150 mg，每日两次）的试验结果。数据显示，75 mg和150 mg组均显示出具有临床意义、统计学上显著的疗效。JNT-517是一种针对苯丙氨酸（Phe）转运蛋白SLC6A19的小分子抑制剂，为潜在“first-in-class”口服疗法，适用于所有年龄段和基因型的PKU患者。基于这些积极结果，该公司计划在2025年初启动关键性3期临床试验，评估JNT-517治疗PKU的效果。

• JNT-517在第14、21、28天将患者平均血液Phe水平较基线降低了60%（p<0.0001）。相比之下，之前研究的75 mg剂量组在相同时间段内的平均血液Phe水平降低了44%。

• 患者在用药开始后7天内观察到快速的疗效，血液Phe水平显著降低，并在28天的用药期间持续维持。

• 无论基线Phe水平或之前的PKU治疗史如何，所有参与者均表现出显著的疗效。

• JNT-517耐受性良好，无严重不良事件，无临床显著的实验室参数变化，除Phe外，未观察到血液氨基酸的临床显著变化，与75 mg剂量组和1a期健康志愿者研究的安全性一致。