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100%逆转神经痛,口服小分子疗法获突破性进展;肥胖症疗法获优先审评资格
发布时间: 2024-08-28     来源: 药明康德

口服氯胺酮类似物展现镇痛潜力

MIRA Pharmaceuticals近日宣布在治疗神经性疼痛方面取得重要突破。在大鼠中进行的一项临床前研究表明,其新型口服氯胺酮类似物ketamir-2能够显著逆转由神经结扎引起的神经性疼痛,在最高剂量下,疼痛阈值完全恢复正常。与此形成鲜明对比的是,在相同实验条件下,传统的口服氯胺酮未能显示出有效性。

该研究采用神经结扎模型来模拟人类神经性疼痛。在手术后14天和22天时,低剂量口服ketamir-2显著逆转了疼痛反应。在较高的口服剂量下,ketamir-2完全恢复了疼痛阈值,实现了神经性疼痛信号的100%逆转。这些结果不仅强调了ketamir-2的卓越疗效,还突显了其作为神经性疼痛变革性治疗的潜力。

 

基于这些数据,MIRA Pharmaceuticals正在进行额外的研究,以评估ketamir-2在治疗癌症引起的抑郁症和神经性疼痛方面的疗效。该公司预计将在2025年开始在人体中评估这款疗法的效果。


遗传性肥胖症疗法获FDA优先审评资格


Rhythm Pharmaceuticals今日宣布,美国FDA已接受其为Imcivree递交的补充新药申请(sNDA),扩展其适用范围至2岁以上的儿童患者。Imcivree是一种黑皮质素4受体(MC4R)激动剂,适用于治疗因Bardet-Biedl综合征(BBS)或促黑皮质素原(POMC),包括蛋白酶转化酶枯草溶菌素/酪氨酸1型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏导致的肥胖症。FDA已授予该补充新药申请优先审评资格,并预计在2024年12月26日之前完成审评。


该补充新药申请基于Rhythm公司的一项多中心、为期一年的开放标签3期临床试验数据。该试验在年龄为2岁至6岁、因POMCPCSK1LEPR突变或BBS临床诊断导致的肥胖患者中进行(N=12)。F这些数据表明在6岁以下患者中Imcivree具有潜在疗效。Imcivree达到了主要终点,患者身体质量指数(BMI)平均降低18.4%,BMI-Z评分(衡量体重指数偏离正常值的指标)平均降低3.04 

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