GLPG5101：IND申请获得FDA许可

Galapagos公司宣布，其CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的IND申请已获FDA批准。

此前，该公司公布了在欧洲开展的1/2期ATALANTA-1研究的积极结果。截至2023年12月20日的数据，在研究的第一部分，中位随访时间为13.1个月，接受GLPG5101治疗的16例可评估的复发/难治性NHL患者的ORR为87.5%（14/16），完全缓解率（CRR）为75%（12/16）。71%的患者在数据截止时保持缓解。在研究的第二部分，中位随访时间为4.2个月，15例可评估患者的ORR和CRR均为93.3%（14/15）。100%的患者在数据截止时持续缓解。安全性方面，大多数治疗伴发不良事件为1/2级，在研究的第一部分观察到2例3级细胞因子释放综合征（CRS），在研究的第二部分观察到1例3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

MNPR-101-Lu：获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准启动1期临床试验

Monopar Therapeutics公司宣布已获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准，将启动其新型放射性药物MNPR-101-Lu治疗晚期实体瘤的1期临床试验。MNPR-101-Lu结合了治疗性放射性同位素镥-177和该公司专有的对尿激酶纤溶酶原激活受体（uPAR）具有高度选择性的人源化单克隆抗体MNPR-101。

在一项为期90天的临床前疗效研究中，给人类胰腺癌异种移植小鼠模型单次注射MNPR-101-Lu后即显示出持久的抗肿瘤效果，在研究期间肿瘤完全消失。影像学数据表明，相对于正常组织，MNPR-101-Lu在肿瘤中具有高特异性，并会被持久摄取。

LTG-001：公布1期临床试验数据

Latigo Biotherapeutics公司宣布，其潜在“best-in-class”非阿片类止痛药候选药物LTG-001的1期临床试验结果良好。LTG-001是一种口服、选择性Nav1.8抑制剂，正在开发用于从根源治疗急性和慢性疼痛。

在72名健康受试者中进行的1期临床试验结果表明，LTG-001的耐受性良好，吸收迅速，Tmax（达到最大浓度的时间）约为1.5小时，药代动力学特征可预测，暴露量在整个剂量范围内呈比例增加。快速缓解疼痛对于急性和慢性疼痛的管理至关重要，在本研究中，LTG-001在给药后两小时内就能达到Tmax表明该候选疗法有望快速缓解疼痛。此外，研究剂量下未显示食物影响。

APG990：1期临床试验完成首批受试者给药

Apogee Therapeutics公司宣布其用于治疗特应性皮炎（AD）和其他炎症性疾病的新型半衰期延长型OX40L靶向抗体APG990的1期临床试验已完成首批受试者给药。与IL-13或IL-4Rα相比，OX40L位于炎症通路的更上游，以其为靶点有可能通过抑制1型、2型和3型通路对炎症级联产生更广泛的影响。目前获批的生物制品只针对AD的两种作用机制（IL-13和IL-4Rα），OX40L有望成为患者的另一种治疗选择，尤其是那些无法从现有治疗中获益的患者。临床前研究结果显示，APG990有潜力实现每3到6个月用药一次的维持治疗，与第一代OX40L抗体（预计每4到12周用药一次）相比将是重大改进。

IMSB301：在澳大利亚获批启动1期临床试验

ImmuneSensor Therapeutics公司宣布，其cGAS酶抑制剂候选药物IMSB301获澳大利亚监管机构批准，可启动首次人体1期临床试验。在一些自身免疫性疾病中，cGAS通路可能异常激活，导致过度的炎症反应和组织损伤。IMSB301是一种新型、可口服的小分子药物，旨在通过抑制cGAS酶阻止病理性炎症的形成。

在临床前研究中，IMSB301被证明是一种强效且具特异性的cGAS酶活性抑制剂，可以显著抑制Aicardi-Goutières综合征（AGS）模型中细胞因子的产生，减轻或逆转疾病症状并避免过早死亡。ImmuneSensor公司计划首先在cGAS驱动的I型干扰素病（包括AGS和系统性红斑狼疮）中开发IMSB301。IMSB301有潜力用于治疗其他由cGAS驱动的炎症相关的多种疾病，包括糖尿病肾病、年龄相关性黄斑变性及其他自身免疫性疾病。

MRT-6160：1期临床试验完成首批受试者给药

Monte Rosa Therapeutics公司宣布，在一项评估MRT-6160的1期临床试验中，首批受试者已经开始用药。MRT-6160是一种强效、高选择性、口服生物可利用的在研分子胶降解剂（MGD），靶向VAV1。在临床前研究中，MRT-6160能够深度降解VAV1，但对其他蛋白质没有能检测到的影响，并且可以在几种体内自身免疫模型中抑制疾病进展。

VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键信号蛋白，其表达仅限于血液和免疫细胞，包括T细胞和B细胞。临床前研究表明，通过MGD靶向降解VAV1蛋白可以调节T细胞和B细胞受体介导的活性。这种调节在体外和体内都很明显，表现为细胞因子分泌的显著减少。此外，靶向VAV1的MGD在自身免疫性疾病的临床前模型中显示出有前景的活性，因此有可能在多种自身免疫适应症中提供治疗益处，如炎症性肠病、类风湿关节炎、多发性硬化和皮肤病。

IMPT-514：IND申请获得FDA许可