Sobi和Apellis Pharmaceuticals公司日前宣布，在研疗法pegcetacoplan在3期临床试验VALIANT中获得积极顶线结果，该研究评估了pegcetacoplan在C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者中的疗效，这些都是目前没有获批治疗方案的罕见肾病。

Pegcetacoplan还在关键性次要终点上显示出统计学显著性，包括结合蛋白尿减少和估算肾小球滤过率（eGFR）稳定的复合肾功能终点，以及蛋白尿与基线相比减少至少50%的患者比例。

在VALIANT研究中，pegcetacoplan展示了良好的安全性和耐受性，与其已知的安全特征一致。Pegcetacoplan组和安慰剂组的不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）和导致停药的不良事件发生率相似。没有报告因包膜细菌引起的脑膜炎或严重感染病例。

Sobi计划在2025年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请。Apellis也计划在2025年初向美国FDA提交补充新药申请。详细数据将在即将举行的医学会议上公布。

Pegcetacoplan是一款靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。2021年5月，pegcetacoplan获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名Empaveli。2023年2月，它获得FDA批准用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。值得一提的是，这款药物被行业媒体Evaluate评为2023年有望获批的十大潜在重磅疗法之一。