据悉,SYS6020为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的CAR-T细胞治疗候选药物,其通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR,进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭,从而达到治疗目的。
此前今年6月底,SYS6020细胞注射液已获批首次临床试验默示许可,拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)。除上述系统性红斑狼疮和MM适应症外,该药物还潜在可用于治疗重症肌无力等自身免疫性疾病。
与传统的CAR-T药物相比,SYS6020具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因整合引起的致瘤风险,以及细胞因子风暴等副作用低的优点。临床前研究显示,该候选药物可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞,并具有良好的安全性和有效性。
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