今日，业界知名的年度生物技术猛公司（Fierce Biotech’s 2024 Fierce 15）榜单火热出炉。这一榜单旨在展现业界具有创新精神的生物技术公司。上榜的公司极具多元性，所开发的治疗模式包含细胞与基因疗法、小分子药物、放射疗法等，亦包含癌症、肥胖、神经退行性疾病等多种适应症。下面让我们来了解一下今年上榜的生物医药新锐。

新锐公司：Abdera Therapeutics

成立年份：2020

临床专攻：利用核药靶向难于治疗的癌症

Abdera Therapeutics专注于开发利用靶向抗体将放射性元素输送到肿瘤靶点的新型放射药物，该类药物能够调节其药物代谢动力学以克服常规小分子或大分子蛋白的代谢局限，进而提高治疗效果。

该公司在2023年完成1.42亿美元的A轮和B轮融资。其靶向DLL3的在研疗法ABD-147近日获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗广泛期小细胞肺癌，预计将在今年晚些时候启动临床试验。该公司总裁兼首席执行官Lori Lyons-Williams女士曾在药明康德“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第3期活动中提到：“放射性药物的力量在于非常强大且有针对性的有效载荷。我们相信，在未来10年左右的时间里，放射性药物将真正改变癌症患者的治疗方式。”

新锐公司：Ascidian Therapeutics

成立年份：2020

临床专攻：开发RNA编辑疗法

Ascidian是一家聚焦于在RNA层面上，替换带有突变的外显子，以治疗各种人类疾病的公司。这一技术有潜力突破现有基因疗法的局限，使靶向大型基因或多重突变基因成为可能。该公司的RNA外显子编辑平台结合了先进计算机生物学与高通量分子生物学筛选，设计出的一种创新RNA分子。所设计的RNA含有正确的RNA序列，并可与靶标信使RNA前体（pre-mRNA）相互作用，通过反式剪接（trans-splicing）取代RNA自身所带有的突变外显子，以达到治疗的效果。

该公司进展最快的研发项目是针对ABCA4视网膜病的在研疗法ACDN-01，即将进入1期临床试验。近日，该公司与罗氏达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，两家公司将共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。

该公司在2023年10月完成5000万美元的A轮融资。在2023药明康德全球论坛上，该公司首席执行官Romesh Subramanian博士指出，RNA领域的技术开发需要时间。以其公司的核心平台为例，“20年前，关于这个技术的描述只有短短几行。”而这一领域的发展基于多种技术近20年来的发展，最终让RNA疗法具有成药特征。谈及RNA领域的未来，他表示这一领域仍然非常火热，因为“人们想要为患者带来影响”。

新锐公司：BigHat Biosciences

成立年份：2019

临床专攻：利用机器学习指导新一代抗体疗法开发

该公司的AI/ML模型能够学习突变影响抗体分子特性的方式，并在BigHat的平台上实现主动学习的闭环——每个工作单元完成一次从设计到表征的循环都能为下一个循环积累和提供信息，使团队能在短时间内快速测试和改进设计的分子。

该公司在过去两年里已与默沙东、艾伯维、强生达成研究合作，利用这一技术平台开发新一代抗体和蛋白疗法。

新锐公司：Cour Pharmaceuticals

成立年份：2013

临床专攻：自身免疫性疾病

COUR Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗自身免疫性和炎症性疾病的疗法。其潜在“first-in-class”的疗法基于其专有的抗原特异性免疫耐受平台，旨在对免疫系统进行重新编程，以解决免疫介导疾病的根本原因。来自多个临床和临床前项目的数据表明，COUR Pharmaceuticals的候选产品能够诱导抗原特异性免疫耐受，具有治疗多种自身免疫性和炎症性疾病的潜力。

今年年初，该公司完成1.05亿美元的A轮融资。其治疗重症肌无力的在研疗法CNP-106已经获得临床概念验证，它的2a期临床试验正在招募患者。

新锐公司：Excision BioTherapeutics

成立年份：2015

临床专攻：利用CRISPR基因编辑技术治疗HIV，乙肝病毒（HBV）等病毒感染

HIV，HBV等病毒感染难以被消灭的原因之一是病毒会将自己的DNA整合到人类细胞的DNA中，让人类细胞成为病毒基因的储存库。这导致患者需要长期、甚至终身服用抗病毒药物，防止潜伏病毒的复发。Excision BioTherapeutics公司的技术平台利用CRISPR基因编辑技术，将整合到细胞DNA中的病毒DNA切除，从而达到潜在治愈病毒感染的目标。

该公司的主打在研疗法EBT-101旨在切除HIV整合到人类细胞基因组中的前病毒（proviral）DNA。今年5月，该公司宣布EBT-101在1/2期临床试验中达到安全性的主要终点，以及生物分布和免疫原性的次要终点。新闻稿表示，这一积极结果为使用CRISPR技术治疗传染病提供了宝贵洞见。此外，其用于治疗HBV和疱疹病毒的在研疗法也表现出体内活性。

新锐公司：Fauna Bio

成立年份：2018

临床专攻：肥胖症，心肺疾病，神经退行性疾病

基于这些丰富多样的数据集，Convergence整合了人类患者数据和能天然抵抗疾病动物的数据，构建了的生物医学知识图谱。接受这一知识图谱的训练，Convergence使用图像神经网络（Graph Neural Network）挑选药物靶点。这种先进人工智能技术与独特数据的结合，使快速发现创新靶点成为可能。

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