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基因疗法先驱James Wilson博士再启程;1.44亿美元助力新一代CAR-T细胞疗法开发……
发布时间: 2024-08-06     来源: 药明康德

基因疗法先驱James Wilson博士创建新锐公司,引进多款儿科基因疗法


日前,基因疗法先驱,宾夕法尼亚大学基因治疗项目(GTP)主任James Wilson博士宣布将成立新锐公司,致力将宾夕法尼亚大学GTP过去30多年内取得的突破性发现转化为有效的治疗方法,并能够为全球患者使用。Wilson博士将辞去基因治疗项目主任的职务,专注于这些新公司。其中,GEMMA Biotherapeutics是一家新的基因疗法开发公司,专注于研发针对罕见疾病患者的先进疗法。Wilson博士将担任该公司的首席执行官。
 

今日,Passage Bio宣布已与GEMMA Biotherapeutics签署一系列协议,将其三个处于临床阶段的儿科溶酶体贮积症项目授权给GEMMA Biotherapeutics,包括用于治疗GM1神经节苷脂病的PBGM01,用于治疗Krabbe病的PBKR03,以及用于治疗异染性脑白质营养不良的PBML04。

 

 

根据授权协议的条款,Passage Bio公司将收到1000万美元的初始付款。此外,该公司还有资格获得高达1.14亿美元的开发和商业里程碑付款。

 

囊获潜在“first-in-class”口服疗法,大冢制药8亿美元收购Jnana


大冢制药(Otsuka Pharmaceutical)和Jnana Therapeutics今日宣布,双方已签署一份最终的合并协议,大冢将斥资8亿美元收购Jnana,并可能支付高达3.25亿美元的额外开发和监管里程碑付款。
 

Jnana的药物发现方法是基于其下一代化学蛋白质组学平台RAPID。该平台设计用于针对难以成药靶点的药物。RAPID利用高通量、基于结合的筛选方法,灵活地在靶蛋白表面发现结合位点,并识别出能引发多种药理作用的小分子。基于这一平台开发的JNT-517是一种SLC6A19别构小分子抑制剂。SLC6A19是一个调节肾脏中氨基酸再吸收的溶质载体。JNT-517有望成为一种潜在“first-in-class”苯丙酮尿症口服疗法,它在1b/2期临床研究中表现出疗效,并且耐受性和安全性良好。

1.44亿美元助力新一代细胞疗法开发


Outpace Bio今天宣布完成超额认购的B轮融资,筹集1.44亿美元。获得的资金将用于推进多种T细胞候选疗法,以期在实体肿瘤治疗中获得早期临床概念验证。

该公司的主打项目OPB-101是一种针对间皮素的嵌合抗原受体(CAR)T细胞,利用Outpace的专有技术OUTSMART、OUTLAST、OUTSPACER和OUTSAFE进行增强,计划于2025年获得IND许可并首次在晚期铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者进行给药。此外,这些资金还将支持Outpace利用其模块化技术平台扩展未来的产品线。 

 

 

 

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